오스코텍이 미국 바이오기업 아지오스에 기술수출한 면역질환 치료제 후보물질 ‘세비도플레닙(Cevidoplenib)’의 상업화 기대감을 내비쳤다.

회사는 향후 1년 반 내 임상 3상 진입이 가능할 것으로 보고 있으며, 희귀질환 특성을 고려할 때 2030년 이전 허가 및 상업화도 가능할 것으로 전망했다.

윤태영 오스코텍 대표는 4일 여의도 한국거래소에서 열린 기술이전 설명회에서 “이번 아지오스 딜은 오스코텍의 한 시대를 마무리하는 의미가 있다”며 “세비도플레닙을 드디어 시집 보냈다”고 말했다.

이어 “아지오스 발표에 따르면 약 1년 반 후 임상 3상 진입을 목표로 하고 있으며, 비교적 빠른 시일 내 허가와 상업화가 가능할 것으로 기대한다”고 밝혔다.

앞서 오스코텍은 지난 2일 아지오스와 세비도플레닙 개발 및 상업화를 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.

계약 규모는 선급금 2500만달러(약 375억 원)를 포함해 총 6억4000만달러(약 9600억 원)다. 여기에 별도 단계별 로열티도 지급받는다.

마일스톤 가운데 1억4000만달러는 개발·허가 단계에서 지급되며 나머지 5억달러는 상업화 이후 매출 규모에 따라 지급되는 판매 마일스톤으로 구성된다.

세비도플레닙은 SYK(Spleen Tyrosine Kinase) 저해 기전 경구용 치료제로 현재 ‘면역혈소판감소증(ITP)’을 중심으로 개발이 진행되고 있다.

아지오스는 우선 ITP 적응증으로 임상 3상을 추진할 계획이며, 향후 추가 적응증 확대 가능성도 검토 중이다.

오스코텍은 현재 진행 중인 생물학적동등성(BE) 시험을 연내 완료하고, ITP 연구자 주도 임상도 지속 지원할 예정이다.

아지오스는 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 희귀혈액질환 전문 바이오기업이다. 2017년과 2018년 각각 급성골수성백혈병(AML) 치료제 ‘IDHIFA’와 ‘TIBSOVO’를 FDA 허가까지 성공시켰으며, 2021년에는 종양학 사업부문을 프랑스 제약사 서비에에 20억달러에 매각했다.

이후 희귀 혈액질환 분야에 집중하고 있으며 현재 PK 결핍증(PKD) 및 지중해성 빈혈 치료제 ‘피루킨드(Pyrukynd)’를 상용화하고 있다.

“다양한 혈액·면역질환으로 확대 가능성 충분”

윤 대표는 세비도플레닙이 ITP에 국한되지 않고 다양한 혈액·면역질환으로 확대될 수 있음을 시사했다.

그는 “SYK 타깃은 혈액 및 면역질환에서 다양한 역할을 하는 만큼 적응증 확장 가능성이 크다”며 “오스코텍도 여러 적응증을 검토해 왔지만 자금 등의 한계로 직접 임상을 추진하지 못했다”고 설명했다.

회사 측은 세비도플레닙을 단순 단일 적응증 후보물질이 아닌 ‘제품 내 파이프라인(Pipeline in a Product)’으로 평가했다.

류마티스관절염(RA), 따뜻한 자가면역용혈성빈혈(wAIHA), 만성 이식편대숙주질환(cGVHD), 루푸스 신염, 항체매개 거부반응(AbMR), ANCA 연관 혈관염(AAV), 항인지질증후군(APS) 등 다양한 면역질환으로 확장 가능성이 있다는 설명이다.

실제로 세비도플레닙은 과거 류마티스관절염(RA) 임상 2상에서 전체 환자군에서는 목표를 달성하지 못했지만, 초기 환자군 일부에서는 유효성 신호가 확인됐다.

윤 대표는 “임상 2상 참여 환자 가운데 3분의 1 수준인 초기 RA 환자군에서 효능 신호를 확인했다”며 “세비도플레닙이 환자 몸 안에서 의도한 기전대로 작용한다는 점을 입증한 결과”라고 말했다.

다만 향후 아지오스가 어떤 적응증으로 개발을 확대할지 여부는 계약상 공개할 수 없다고 선을 그었다.

윤 대표는 ITP 임상 2상 결과에 대해서도 “1차 평가지표는 충족하지 못했지만 등록임상 기준에 보다 부합하는 2차 평가지표에서는 내구성 있는 혈소판 반응(durable platelet response)이 확인됐다”며 “임상 3상 진입이 가능한 수준의 데이터라고 판단했다”고 말했다.

그는 “ITP로 빠르게 허가를 받은 뒤 다양한 적응증으로 시장을 확대해 나갈 수 있는 파트너를 원했는데 아지오스가 바로 그런 회사였다”고 덧붙였다.

“기존 SYK 저해제보다 안전성 우위”

오스코텍은 세비도플레닙이 경쟁 약물 대비 차별성을 갖고 있다고 평가했다.

윤 대표는 현재 시판 중인 SYK 저해제인 타발리스(Fostamatinib)에 대해 “선택성이 낮아 부작용이 많은 약물”이라며 “세비도플레닙은 선택성이 높은 SYK 저해제로 내약성과 안전성 측면에서 강점이 있다”고 설명했다.

또 “최근 ITP 시장에서 경쟁이 치열해지고 있는 BTK 저해제 계열과 비교해서도 효능은 유사한 수준이지만 위장관계(GI) 부작용 등 안전성 측면에서 경쟁력이 있다”고 주장했다.

현재 오스코텍은 세비도플레닙 상업화 준비를 위한 새로운 제형의 생물학적동등성(BE) 시험을 진행 중이며 연내 완료를 목표로 하고 있다.

회사는 지난해 새로운 결정다형(polymorph) 특허도 출원해 특허 수명 연장 기반을 마련했다. 다만 향후 상업화 단계에서 어떤 제형이 사용될지는 아지오스의 개발 전략에 따라 결정될 전망이다.

아지오스가 자체적으로 새로운 제형을 개발하더라도 오스코텍 로열티 수익에는 영향이 없다는 게 회사 측 설명이다.

후속 기술이전·오픈이노베이션 확대

오스코텍은 이번 기술수출을 계기로 연구개발(R&D) 역량 강화와 후속 기술이전에도 속도를 낸다는 계획이다.

윤 대표는 “연초 투자자 행사에서도 1~2년에 한 건씩 기술이전을 추진하겠다고 밝혔는데 이번 계약으로 향후 최대 3년 정도의 시간을 확보하게 됐다”며 “그 기간 안에 추가 기술이전 성과를 낼 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

회사는 앞으로 항암제 내성(Cancer Therapy Resistance) 분야와 섬유화 질환 연구를 중심으로 연구개발 역량을 집중할 계획이다. 연구인력 확충과 오픈이노베이션도 확대해 2030년까지 추가 기술이전을 추진한다는 전략이다.

곽영신 연구소장은 “확보한 자금은 연구개발과 오픈이노베이션, 연구인력 확충, 신규 파이프라인 확보에 재투자할 계획”이라며 “내부 연구뿐 아니라 공동개발과 외부 기술 도입 등 개방형 혁신을 적극 확대해 나갈 것”이라고 밝혔다.