해외 원정 치료 수요가 높은 무릎 골관절염, 난치성 만성통증, 혈액암 등 중대·희귀·난치질환의 국내 치료 기반을 마련하기 위해 정부 주도의 임상연구가 추진된다.

빠르게 치료계획 심의를 받을 경우 이르면 2028년 하반기 국내 치료 실시 여부가 결정된다. 다만 건강보험 적용 계획은 현재로선 없는 것으로 알려졌다.

보건복지부는 21일 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회에서 ‘제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획(2026~2030년)’을 심의·의결했다.

첨단재생의료는 세포와 유전자 등을 활용해 손상된 조직을 재생하거나 질병의 근본 원인을 치료하는 기술이다. 기존 치료법으로 해결하기 어려운 중대·희귀·난치질환의 새로운 치료로 주목받고 있다.

그동안 줄기·면역세포 치료가 해외에서 대중화된 것과 달리, 국내에선 정부 승인 문제와 비용 대비 효과 등의 이유로 연구를 기피했다. 이에 따라 환자들은 새로운 시도를 할 수 있는 일본 등으로 원정치료를 가는 경우가 많았다.

복지부는 ‘환자가 해외 원정을 하기보다는 국내에서 치료받을 수 있도록 한다’는 목표로, 임상 연구와 치료를 활성화하고 환자 지원을 강화한다.

무릎 골관절염과 난치성 만성통증, 혈액암, 재발성 교모세포종 등  해외 원정 치료 수요가 높은 질환 4개를 대상으로 다기관 임상연구를 실시한다. 

연구를 통해 안전성과 유효성을 확보한 뒤 치료계획 심의와 치료비용 등을 종합적으로 검토해 국내 치료 실시 여부를 결정할 예정이다.

현재는 줄기세포 치료를 받기 위해 최소 수천만원에서 수억원을 들여 해외 의료기관을 찾는 사례가 적지 않지만 치료 효과와 안전성이 충분히 검증되지 않은 경우도 많다는 것이 정부 판단이다.

복지부 재생의료정책과는 “해외 줄기세포 치료가 좋다고 해서 고액 원정 치료를 받으러 갈 때 그 치료가 과학적 근거가 완비됐는지, 안전관리가 완비됐는지 확인되지 않아 위험에 노출됐다”고 설명했다.

이어 “향후 국내에서 임상연구를 통해 과학적으로 확인된 치료를 국가 안전관리 체계 내에서 받을 수 있기 때문에 국민들 치료 기회가 확대된다고 볼 수 있다”고 의미를 전했다.

무릎 골관절염 줄기세포 치료처럼 정부 주도 임상과제 연구기간은 21개월이다. 이달 연구가 시작되면 오는 2028년 상반기 마무리된다. 

이후 안전성, 유효성, 치료비용 등 치료계획 심의를 거쳐 이르면 2028년 하반기에는 국내 치료 실시 여부가 결정된다. 다만 건강보험 적용 계획은 현재로선 없는 것으로 확인됐다.

개별맞춤형 치료개발 기반도 마련된다. 복지부는 극희귀질환 등 기존 방식의 치료개발 어려운 분야에 대해 플랫폼 기술 활용 치료개발 지원모델을 수립한다는 방침이다.

재생의료정책과는 “기술 성숙도 및 치료 가능성을 고려한 플랫폼 기술의 개발·활용 지원 방안, 연구자·의료기관·제조기관 간 치료개발·임상연구 협력 지원 모델이 검토될 것”이라고 밝혔다.