치료 옵션이 극히 제한적이던 뇌종양과 혈액암 분야의 혁신 신약들이 건강보험 급여 진입을 위한 첫 관문을 속속 통과했다. 

특히 지난 20년간 새로운 선택지가 부재했던 저등급 신경교종 분야에서 표적치료제 ‘보라니고’가 임상적 유용성을 인정받으며 급여권 진입에 청신호를 켰다. 

반면 일부 병용요법과 적응증은 재정 부담과 임상적 근거 등의 한계를 넘지 못하고 고배를 마셨다.

건강보험심사평가원은 19일 2026년 제7차 암질환심의위원회를 열고 신약 요양급여 결정신청 및 급여기준 확대 안건에 대한 심의 결과를 공개했다.

이번 암질심에서 가장 큰 주목을 받은 약제는 한국세르비에 뇌종양 치료제 ‘보라니고정’이다. 

보라니고는 수술 후 40kg 이상 12세 이상 소아 및 성인 환자 중 IDH1 또는 IDH2 변이가 있는 2등급 성상세포종 및 희돌기교종 치료를 위한 급여기준 설정에 성공했다.

저등급 신경교종은 고등급에 비해 상대적으로 천천히 진행하지만, 종양이 지속적으로 성장해 결국 고등급으로 악화할 위험이 큰 질환이다. 

그간 저등급 신경교종은 수술적 절제 이후 경과관찰을 하거나 방사선 및 항암화학요법을 시행하는 것이 유일한 대안이었다. 

하지만 종양 특성상 완전 절제가 어렵고 방사선 치료는 인지기능 저하를, 항암화학요법은 독성 및 기존 항경련제와의 약물 상호작용 문제를 야기해 임상 현장의 고민이 깊었다.

이러한 상황에서 혈액뇌장벽(BBB)을 통과토록 설계된 경구용 표적치료제 보라니고 급여기준 설정은 단순한 신약 도입을 넘어 치료 패러다임 전환을 의미한다.

실제 보라니고는 글로벌 3상 INDIGO 연구를 통해 확고한 임상적 유용성을 입증했다. 연구 결과, 보라니고는 위약 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 65% 감소시켰다. 3.5년 장기 추적 결과에서도 보라니고 투여군의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 44.1개월에 달해 위약군(11.4개월)과 확연한 차이를 보였다.

무엇보다 다음 치료까지 개입 시점(TTNI)을 지연시켜 방사선이나 항암화학요법 시작을 늦추고, 환자 74% 이상에서 발생하는 뇌전증 발작을 72% 감소시켜 삶의 질을 획기적으로 개선했다는 점이 이번 암질심 통과 요인으로 분석된다. 

이미 미국 NCCN 및 ASCO 가이드라인에서 선호요법(Preferred)으로 권고 중이며 영국, 일본, 호주 등 주요 국가에서도 급여 적용이 속속 이뤄지고 있는 추세다.

브루킨사, 1차 치료 진입…블렌렙 병용요법은 ‘절반의 성공’

급여기준 확대 부문에서는 베이진(비원메디슨코리아) 차세대 BTK 억제제 ‘브루킨사캡슐(성분명 자누브루티닙)’이 성과를 냈다.

브루킨사는 만 65세 이상 또는 동반질환이 있는 만 65세 미만 이전에 치료받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소림프구성 림프종(SLL) 성인 환자에서의 단독요법에 대해 급여기준을 인정받았다. 

이로써 브루킨사는 1차 치료 영역까지 급여 반경을 확대, 혈액암 환자들에게 더 빠르고 강력한 치료 혜택을 제공할 수 있는 계기를 마련했다.

반면 글락소스미스클라인(GSK)의 다발골수종 치료제 ‘블렌렙주(성분명 벨란타맙 마포도틴)’는 신청한 두 가지 병용요법 중 한개만 문턱을 넘으며 절반의 성공에 만족해야 했다.

블렌렙은 이전에 한 가지 이상 치료를 받은 성인 재발 또는 불응성 다발골수종 환자 대상 ‘보르테조밉 및 덱사메타손 병용요법’에서는 급여기준이 설정됐다. 

하지만 레날리도마이드를 포함 이전에 한 가지 이상 치료를 받은 환자를 대상으로 한 ‘포말리도마이드 및 덱사메타손 병용요법’은 급여기준 미설정 판정을 받았다.

이 밖에 임상 현장 요구가 있었던 HER2 양성 침샘도관암 환자 대상 ‘도세탁셀(Docetaxel) + 트라스투주맙(Trastuzumab)’ 병용요법도 이번 암질심 벽을 넘지 못하고 급여기준 미설정으로 결론 났다.

한편, 이번 암질심을 통과한 보라니고와 브루킨사, 블렌렙(일부 요법)은 향후 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회의 경제성 평가 및 급여 적정성 심의를 거치게 된다.