선천망막질환, 단백질로 유전자 교정
서울대병원 김정훈 교수팀, 고순도 염기교정기 합성 기술 개발 2021-09-09 16:45
[데일리메디 박대진 기자] 서울대병원 안과 김정훈 교수팀이 선천망막질환 치료에 적합한 염기교정기 리보핵산단백질 합성 기술을 개발했다.
연구팀은 태아 세포주 HEK293E에서 국제 표준에 적합한 순도 99% 이상의 염기교정기 리보핵산단백질을 확보했다.
이후 rd12 생쥐에게 해당 단백질을 투여해 우수한 치료 효과를 확인했다. rd12는 정상적인 RPE65 단백질을 생성하지 못해 선천망막질환을 앓는 생쥐 모델이다.
확보한 염기교정기 리보핵산단백질을 생쥐에게 투여했을 때, 정상적인 DNA 교정과 RPE65 단백질 발현을 확인했다.
연구팀이 개발한 염기교정기 단백질 합성 기술은 기존에 널리 사용되는 바이러스 방식보다 안정성, 속도..