의사
서울대병원(병원장 김영태)이 자체 생산한 CAR-T 치료제를 통해 조혈모세포이식이 필요한 소아청소년 급성림프모구백혈병(ALL) 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하고 있다.
특히 재발, 불응, 최고위험군 등 조혈모세포이식 적응증에 해당하는 위험요소를 가진 환자들에게 CAR-T 치료가 새로운 희망이 되고 있다.
병원은 이건희 소아암·희귀질환 극복사업 기부금을 통해 조혈모세포이식 대상 환자들에게 CAR-T 치료를 제공, 치료 성적 향상과 조혈모세포이식 대체를 위한 임상연구를 진행중이다.
서울대병원은 다기관 연구로 확대해 자체 생산한 CAR-T 치료제를 타 병원에도 무상으로 제조·공급할 예정이다. 이를 통해 환자들은 기존 병원에서 치료를 지속할 수 있을 전망이다.
급성림프모구백혈병은 소아암 중 가장 흔한 형태로, 국내에서 매년 약 200명이 신규로 발생하고 있다.
기존 항암치료로 생존율이 향상됐지만 재발하거나 치료에 불응하는 환자들의 생존율은 여전히 10~30%로 낮은 상황이다. 이들은 조혈모세포이식이 중요한 치료 옵션이다.
조혈모세포이식은 고용량 항암제 또는 전신 방사선치료 후 건강한 공여자의 조혈모세포를 투여하는 치료법이다.
기존 항암치료에 비해 성적이 좋지만 미세잔존백혈병 양성 상태에서 이식하면 재발 위험이 높고 치료 자체의 독성으로 심각한 합병증을 초래할 수 있다.
서울대병원은 이러한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 조혈모세포이식 환자들에게 치료의 부작용을 최소화해 새로운 가능성을 열어주는 CAR-T 치료제를 자체 생산, 제공하고 있다.
CAR-T 치료는 환자 혈액에서 면역세포(T세포)를 유전자 조작해 암세포만을 표적으로 삼고, 건강한 정상 세포에는 영향을 미치지 않도록 하는 혁신적인 방법이다.
특히 재발성·불응성 급성림프모구백혈병 환자에서 CAR-T 치료는 생존율을 약 60%로 향상시키는 효과가 입증됐다.
기존 상업용 CAR-T 치료는 환자 혈액을 해외로 보내고 생산 후 다시 한국으로 수송돼 치료하는 방식이었기 때문에 시간이 많이 소요되고 비용도 높았다.
그러나 서울대병원은 자체 GMP 생산시설을 활용해 CAR-T 치료제를 병원 내에서 직접 생산해 치료 시간을 단축하고 비용을 절감할 수 있는 시스템을 구축했다.
서울대병원은 2022년 4월 첫 환자에게 CAR-T를 성공적으로 투여하며 임상연구를 시작했다. 기부금 지원이 시작된 올해 4월부터는 더 많은 환자에게 치료 혜택을 제공하고 있다.
현재까지 기부금으로 CAR-T 치료를 받은 8명의 환자 모두 백혈병이 완전히 치료됐으며, 특별한 합병증 없이 일상생활을 이어가고 있다.
내년부터 서울대병원은 서울아산병원, 삼성서울병원, 세브란스병원, 서울성모병원 등 주요 병원과 협력해 다기관 연구를 진행할 계획이다.
이를 통해 약 50여 명의 환자에게 자체 생산 CAR-T 치료제를 공급해 치료 혜택을 제공할 예정이다.
서울대병원의 CAR-T 연구는 단순히 치료제를 생산하고 투여하는 데 그치지 않고, 국내 연구자 주도 임상시험 활성화에도 중요한 기여를 하고 있다.
CAR-T 개발, 생산, 임상시험 플랫폼을 통해 국내 개발 CAR-T 치료제의 임상시험을 활성화해 향후 글로벌 시장에서의 경쟁력 강화를 위한 중요한 발판이 될 것으로 기대된다.
소아암·희귀질환사업단 소아암사업부장인 강형진 교수(소아청소년과)는 “환자들이 평생 큰 합병증 없이 살 수 있는 기회를 제공한 것은 큰 의미가 있다”라고 말했닫.
이어 “故 이건희 회장의 기부금으로 많은 환자들이 CAR-T 치료의 혜택을 받을 수 있기를 바란다”고 덧붙였다.
박대진 기자 (
