의사
희귀질환인 소아 신경섬유종 신약 ‘코셀루고(성분명 셀루메디닙)’의 건강보험 급여 등재 논의를 두고 의료계와 환자단체 관심이 커지는 모습이다.
아스트라제네카의 코셀루고는 지난달 약제급여평가위원회에서 보완자료 및 위험분담안을 제출했지만 합의에 이르지 못했다. 이런 가운데 오는 9월 7일 재상정 가능성이 제기되고 있다.
지난 2020년 10월 제1호 신속심사대상 의약품 지정 후 2021년 5월 28일 식품의약품안전처 신속심사제도 1호로 선정돼 허가를 받은 해당 약제는 2년째 건강보험 급여 등재되지 못했다.
2021년 5월 급여 신청을 제출했지만 지난해 3월 약평위에 상정됐지만 벽에 막혔다. 올해 4월 빠르게 자료를 보완, 등재 논의를 재개했지만 재심의 결과를 받은 상태다.
지난해 8월 ‘소아에 사용되는 약제로 생명을 위협하지 않더라도 삶의 질 개선을 입증하는 경우 경제성평가를 면제 하겠다’는 정부 발표에 따라 기대가 컸던 만큼 환자단체 실망도 큰 상황이다.
총상신경섬유종을 가진 소아환자들은 공황장애, 극도의 불안과 어린 나이에 자살을 고민할 정도의 심각한 우울증을 앓고 있다. 빠르면 영유아기부터 시작되는 신경섬유종은 하루라도 빠르게 치료를 시작해야 종양 크기 증가와 통증을 줄일 수 있다.
환자단체에선 “신경섬유종증은 다른 치료제가 없고 생명을 위협한다”면서 “사회적 사망이라는 어려움에 처해 있음에도 정부는 경제 논리만 고려하고 있다”고 비난에 나서고 있다.
한국희귀·난치성질환연합회(회장 김재학)는 5일 코셀루고의 신속한 보험급여를 촉구, 국가인권위원회에 관련 진정서를 제출했다.
연합회 김재학 회장은 “정부는 이미 신경섬유종증 질환의 심각성에 대해 잘 알고, 코셀루고 치료의 혁신성을 인정해 국내 신속심사 1호로 허가를 승인했지만 2년이 넘도록 급여가 되지 않고 있어 정책 개선의 실효성에 매우 의문이 든다”고 주장했다.
김 회장은 “헌법이 보장하고 있는 국민의 생명권과 인권, 그리고 건강권을 지켜야 하는 정부는 그 의무에 최선을 다해야 한다”면서 “환자와 가족의 삶을 위협하는 치료 환경은 조속히 개선돼야 한다”고 강조했다.
그동안 신경섬유종은 마땅한 치료제 없이 대증적 치료에 의존해 왔다. 신경섬유종증은 신경 조직, 뼈, 피부 등에 종양이 발생하는 희귀질환으로 약 85%가 17번 염색체 장완의 NF1 유전자가 변이된 1형에 해당된다.
이 질환은 소아 때 1~3cm 크기의 밀크커피반점이 나타나는 것으로 시작한다. 6세 무렵 시신경교종(뇌종양), 6~10세에 척추측만증 등 증상을 겪는다. 성인에서는 홍채에 생기는 과오종인 리쉬 결절이 대부분 발견된다.
치료를 위해 수술을 하지만 재발하며, 대부분 큰 수술이어서 의료진과 환자 모두 부담이 크다. 특히 소아 환자에서 재발이 잦아 수 차례 수술을 해도 진통제를 달고 살아야 하고 언어·운동 장애를 겪는다.
코셀루고의 국내 연구에 참여한 서울아산병원 이범희 교수(소아청소년과) “총상신경섬유종은 신경을 따라 자라난 종양이 환자에게 통증, 운동기능 장애, 시력 저하, 척추 측만 등 다양한 증상을 유발하며, 생명에 위협이 되는 악성으로 진행될 수도 있다”고 지적했다.
그는 “지난 4년에 걸친 임상 연구를 통해 치료 받은 환자 분들은 임상적 예후 개선뿐만 아니라 삶의 질 향상과 삶을 대하는 태도의 긍정적인 변화가 있어 의료진으로서 보람을 느꼈다”고 밝혔다.
이 교수는 “해당 치료제의 연구를 진행한 의료진으로서 보다 빠른 보험급여 결정으로 국내 환자들이 치료 혜택을 받을 수 있기를 간절히 바란다”고 촉구했다.
백성주 기자 (
