의사
오기욱 한양대학교병원 첨단재생의료센터장(신경과 교수)이 루게릭병(근위축성측색경화증, Amyotrophic Lateral Sclerosis·ALS) 줄기세포 치료제의 세계 첫 상용화를 노리는 '뉴로나타-알'의 개발 현황을 공개했다.
한양대병원은 24일 한양대 의대 임우성국제회의실에서 '첨단재생의료센터&세포치료센터 공동 심포지엄'을 개최했다.
"한양대병원 찾는 루게릭병 신규 환자 매년 약 300명"
이번 심포지엄은 보건복지부 인증 첨단재생의료센터와 세포치료센터에서 주관하는 행사로 그동안 줄기세포치료제 개발 등의 연구 성과를 돌아보고 국내외 석학들의 첨단재생의료와 관련된 다양한 융복합연구를 바탕으로 병원 발전에 대한 비전을 모색하기 위해 마련됐다.
한양대병원은 신경계퇴행성질환, 자가면면역질환, 간질환, 슬관절질환 등에서 줄기세포를 이용한 치료제 개발 연구를 선도하고 있다.
특히 세포치료센터는 지난 2003년 개설된 후 김승현 센터장을 중심으로 줄기세포 기초연구와 루게릭병 줄기세포 치료제 개발 등 탁월한 연구 성과를 내고 있다.
오 교수는 "한양대병원은 2004년부터 루게릭팀을 운영했는데, 초창기에는 매년 30~50명의 환자가 왔는데 최근 10년 동안은 매년 300명에 가까운 환자들이 신규환자로 등록되고 있다. 지금까지 약 3400명의 환자를 진단했다"고 밝혔다.
이어 "한양대병원 루게릭 클리닉에 방문한 환자 1400명의 스코어를 분석했을 때 모든 환자가 똑같은 경과를 보이진 않았다. 야구선수 루 게릭처럼 1~3년 새 급격히 진행되는 타입이 있고, 스티븐 호킹 박사처럼 진행이 느린 타입도 있을 정도로 개인별 진행 속도가 다양했다"고 설명했다.
루게릭병 기전 다양성을 역학적 연구 기반 수학적 모델로 계산했을 때 5스텝으로 나타났다.
오 교수는 "알츠하이머가 12~13스텝인 것과 비교하면 퇴행성 질환 중에서는 루게릭병 치료제를 개발하는 게 좀 더 현실적이라고 할 수 있다"고 말했다.
루게릭병 치료제 1개, 최근 임상 3상 실패로 현재 3개 진행
루게릭병 치료제 개발 현황을 보면, 지난 50년 동안 24개 후보 약물이 있었고, 이 중 4개가 승인을 받았다. 다만, 최근 1개 약물이 임상 3상에서 효과 입증에 실패하면서 총 3개가 됐다.
구체적으로 ▲알약으로 보용할 수 있는 '리루텍(성분명 릴루졸)' ▲주사 치료제 '라디컷(성분명 에다라본') ▲유전자 치료제 '칼소디(성분명 토퍼센)' 등이다.
오 교수는 "루게릭병은 치료제 개발 과정이 어렵다"며 "워낙 드문 병이기 때문에 임상시험 과정에서 환자 모집에 어려움이 있고, 병리적으로 다양성이 있다. 또 바이오마커가 부족하고, 아직까지 동물실험 모델이 정확히 실제 환자를 재현할 수 없다는 단점이 있다"고 말했다.
국내에서는 줄기세포 기반 세포치료제 '뉴로아타알'이 지난 2015년 조건부 사용 허가를 받아 현재 상업화를 진행하고 있다.
오 교수는 "대표적인 줄기세포 기반 치료제는 코아스템켐온에서 개발한 '뉴로나타-알'인데 한양대병원 김승현 교수님 치료팀에서 공동으로 개발을 진행하고 있고, 현재 임상 3상 마지막 환자 약물 투여를 완료해 올해 말이나 내년 초 결과가 나올 예정이다"라고 밝혔다.
이 외에도 이스라엘 브레인스톰이 '뉴로운'이 임상 3상을 마쳤지만, 엔드 포인트를 충족시키지 못해 현재 스핀오프 임상시험을 준비 중인 것으로 알려졌다.
김승현 교수는 "뉴로나타-알 임상 3상은 2020년 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(FDA)로부터 동시 승인을 받았다. 한국에서 진행한 임상이지만 FDA가 1차 평가지표에 만족하고 다른 문제가 없으면 동시 승인을 해주는 프로그램이다. 우리나라 프로그램이지만 모든 조건에 대해 FDA 승인을 받고 진행한 임상이라 의미 있다고 할 수 있다"고 설명했다.
문수연 기자 (
