GC녹십자와 혁신신약을 개발 중인 희귀의약품 바이오벤처 노벨파마가 국내 소아희귀질환 권위자를 영입했다.

노벨파마는 채종희 서울대병원 임상유전체의학과 교수를 과학자문위원회(SAB) 위원으로 영입했다고 18일 밝혔다. 

채 교수는 노벨파마가 2020년부터 GC녹십자와 개발중인 산필리포증후군 A형 혁신신약(MPS III A)의 임상 디자인 및 프로토콜 설계 자문 등 핵심 역할을 수행할 예정이다. 

채 교수는 서울대병원에서 희귀질환센터장 겸 희귀질환센터 권역별 거점센터사업 중앙지원센터장을 맡고 있다. 또 서울대병원 의생명연구원 바이오마커 센터장, 대한아동신경학회 과학위원회 위원장을 역임했다. 

노벨파마의 MPS III A는 올해 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 소아질환 의약품(RPDD)과 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다.

이번 채 교수 영입으로 MPS III A의 임상 진입과 신약 개발에 속도를 낼 수 있게 됐다는 설명이다. 

회사 목표는 연내 FDA에 임상 허가를 신청하고 글로벌 임상에 진입하는 것이다. 

앞서 회사는 지난해 10월에는 MPS 및 희귀질환 전문 신경심리학자 줄리 아이젠가르트(미국 미네소타 의대 소아과 부교수)를 과학자문위원으로 영입해 글로벌 임상 준비에 나선 바 있다.  

노벨파마 관계자는 "폭 넓은 연구 경험과 전문성을 갖춘 연구진들과 세계 최초 산필리포증후군 A형 치료제 개발에 박차를 가하겠다"고 말했다.

한편, 산필리포증후군 A형은 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환으로, 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분 환자가 15세 전후 사망한다.

이슬비 기자 (sbl@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기