한독은 "미국 관계사 레졸루트가 개발 중인 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료제 ‘RZ358’가 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품 지정을 받았다"고 6일 밝혔다.   

FDA 희귀의약품 지정은 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다.

희귀의약품으로 지정되면 7년 시장 독점권 보호 등의 혜택을 받을 수 있으며 신속 승인 경로에 대한 자격으로 임상 개발 기간을 단축할 수 있다.

레졸루트의 수잔 스튜어트 박사(JD) 박사는 "이번 FDA 희귀의약품 지정은 종양 매개성 고인슐린증 환자에게 심각한 미충족 수요가 있다는 의미다. 잠재적 이점을 입증한 것"이라고 말했다.

그러면서 "종양 매개성 저혈당증은 심각한 부작용을 예방하고 환자의 삶의 질을 개선할 뿐만 아니라 환자가 암 치료를 계속할 수 있도록 하는 직접적인 저혈당증 치료가 필요하다. 치료제를 계속 개발할 수 있게 되어 매우 기쁘다"라고 말했다.

레졸루트가 개발하고 있는 ‘RZ358’은 인슐린 수용체 특정 부위에 작용을 하는 단일클론항체다.

선천성 고인슐린증과 종양 매개성 저혈당증 등 과도한 인슐린 증가 및 저혈당증을 특징으로 하는 여러 질환의 치료 효과를 확인하고 추가 적응증 개발을 검토하고 있다.

종양 매개성 저혈당증에 대한 임상 3상은 내년 상반기 환자 등록을 시작할 예정이고, 선천성 고인슐린증에 대한 임상 3상은 내년 하반기 탑라인 결과를 확인할 계획이다.

레졸루트는 이미 지난해 10월 ‘의약품 동정적 사용 프로그램(EAP)’을 통해 ‘RZ358’으로 치료를 받은 전이성 인슐린종으로 인한 난치성 저혈당 환자 사례를 발표했다.

의약품 동정적 사용 프로그램은 허가 전(前) 임상시험 단계에 있는 신약을 환자 치료 접근성 확대를 위해 인도주의적 차원에서 지원하는 제도다. 여러 환자가 EAP 일환으로 치료를 성공적으로 받았다.

‘RZ358’은 2020년 미국 FDA로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(RPD)'으로 지정받은 바 있다.

지난해 유럽의약청(EMA)로부터 선천성 고인슐린증 치료를 위한 우선 심사대상 의약품(PRIME) 자격을 받았고 금년 1월에는 영국 의약품·의료제품 규제청으로부터 혁신의약품으로 지정받았다.

한독 관계자는 "한국 내 상용화 권리를 보유하고 있으며 레졸루트와 지속적으로 개발 단계에 대해 협력하고 있다"고 말했다.

최진호 기자 (jinho6346@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기