의사
파마에센시아 코리아의 진성적혈구증가증 치료제 ‘베스레미주(성분명 로페그인터페론알파-2b, 유전자재조합)’가 건강보험 급여 적정성을 인정받았다.
지난 2024년 3월 암질환심의위원회에서 급여기준이 설정된 이후 14개월 만에 이뤄낸 성과로, 환자들의 치료 접근성과 치료비 부담 완화에 실질적인 도움이 될 전망이다.
건강보험심사평가원은 2025년 제5차 약제급여평가위원회 심의 결과를 공개하고 “베스레미주에 대한 급여의 적정성을 인정했다”고 8일 밝혔다.
진성적혈구증가증은 골수에서 적혈구가 과도하게 생성되는 희귀 혈액질환으로, 혈전증과 같은 합병증 발생 위험이 높다. 베스레미주는 장시간 작용하는 인터페론 계열 주사제로, 기존 치료제 대비 투여 간격이 길고 장기 효과에 대한 기대감이 높아 환자들의 급여화 요구가 거셌다.
베스레미주 외에도 한국릴리가 신청한 재발성 또는 불응성 외투세포림프종 치료제 ‘제이퍼카정(퍼토브루티닙)’도 급여 적정성이 인정됐다. 다만, 향후 추가 자료 제출을 조건으로 한 ‘조건부 인정’이다.
또 한국얀센의 다발골수종 치료제 ‘다잘렉스주(다라투무맙)’는 위험분담계약 약제로서 급여범위 확대의 적정성이 있다고 평가됐다.
심평원은 “약제급여평가위원회는 국민건강보험법에 따라 신약의 급여 적정성을 면밀히 심의하고 있으며, 환자의 접근성과 의료재정의 균형을 고려한 합리적 평가를 지속할 것”이라고 밝혔다.
한국백혈병환우회 "베스레미주 급여화" 촉구
한국백혈병환우회는 약제급여평가위원회를 앞두고, 진성적혈구증가증 환자들의 유일한 치료 대안인 베스레미주 급여화를 촉구하는 성명을 발표했다.
국내 진성적혈구증가증 환자는 2023년 기준으로 4995명에 이른다. 환자들은 저위험군과 고위험군으로 구분되며, 현재 건강보험이 적용되는 치료제로는 하이드록시우레아(Hydroxyurea)가 유일했다.
상당수의 환자들이 하이드록시우레아로 치료를 받고 있으나, 전체 환자의 10~20%는 해당 약제에 불응하거나 부작용으로 인해 복용을 지속할 수 없는 상황에 놓여 있다.
이러한 환자들에게 베스레미주는 사실상 유일한 치료 대안이었다. 3세대 모노-페길화 인터페론 계열인 베스레미는 JAK2 돌연변이 유전자를 선택적으로 제거하는 효과가 기대된다.
베스레미는 2019년 유럽의약품청(EMA), 2021년에는 미국식품의약국(FDA)과 식품의약품안전처로부터 각각 허가를 받았으며, 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽백혈병네트워크(ELN) 등 주요 국제 진료지침에서도 진성적혈구증가증의 1차 및 2차 치료제로 권고되고 있다.
하지만 문제는 가격이다. 현재 베스레미주는 1회 투여에 425만원에 달하는 고가 비급여 약제로, 연간 치료비가 수천만 원에 이른다. 환자들 본인부담으로는 감당이 어려워 많은 환자들이 치료를 포기하는 상황이 반복됐다.
백혈병환우회는 “하이드록시우레아에 반응하지 않는 환자들에게는 사실상 치료 수단이 없는 상황에서, 베스레미주는 생존을 위한 마지막 희망”이라며 “절박한 환자들 요구는 지난 2024년 2월 14일부터 3월 15일까지 진행된 ‘베스레미주 급여화 촉구’ 국회 국민동의청원에서 30일 만에 5만552명 동의를 얻는 결과로 나타났다”고 강조했다.
이어 “이후 진행될 국민건강보험공단과 제약사 약가협상이 신속하게 진행되길 바란다”고 덧붙였다.
조재민 기자 (
