건강보험심사평가원은 대한소아신경학회와 지난 12월 17일 서울 심사평가원 전문가자문회의장에서 ‘소아 희귀·중증질환 환자의 치료 및 관리 향상’을 위한 업무협약을 체결했다. 

의과학 기술 발전으로 희귀·중증질환 치료제가 활발히 개발되면서 환자와 가족에게 새로운 치료 기회에 대한 희망을 주고 있다. 

개발된 치료제의 환자 사용을 위해서는 부족한 임상근거를 모니터링하고 사후평가하는 것이 국제적인 흐름이다. 

국내에서는 심평원이 희귀·중증질환 치료제에 대한 환자 접근성을 보장코자, 건강보험 등재 이후 실사용 자료(Real-World Data, 이하 RWD)를 수집하고 평가해 약제의 불확실성을 해소하는 약제성과평가 제도를 운영하고 있다. 

특히 소아 희귀·중증질환은 환자 수가 적어 등재 후 실제 근거(RWE) 생성과 관리가 중요하다. 이에 따라 심평원은 임상 현장 전문성을 갖춘 학회와의 협업을 추진하게 됐다.

이번 협약을 통해 양 기관은 ▲소아 희귀·중증질환 레지스트리 확장 및 공동 연구 ▲전문지식 및 정보의 상호 교류 ▲학술연구 보고 관련 공동 세미나 및 심포지엄 개최 등 다양한 분야에서 협력해 나갈 계획이다. 

협약식에서 채종희 소아신경학회 회장은 “임상 현장 자료를 활용한 공동연구가 의미 있는 결과로 이어질 수 있도록 심사평가원과 협력하겠다”고 말했다.  

강중구 심평원장은 “소아신경학회와 심평원이 협력해 희귀‧중증질환 환자들에게 실질적인 도움이 되고 국민건강 증진에 기여하기를 바란다”고 밝혔다.