정부가 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 절차를 간소화해 신속한 공급에 나선다. 이를 위해 임상적 유용성 중심으로 평가하고 등재 이후 임상 성과를 기반으로 사후평가를 실시한다.

보건복지부(장관 정은경)는 내달 1일부터 8월 31일까지 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업에 참여할 제약기업과 대상 약제를 공개 모집한다고 30일 밝혔다. 

이번 시범사업은 단기간 내 치료 효과성 검증이 어려운 희귀질환의 특성을 고려, 개발된 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 기존 건강보험 등재 절차를 대폭 간소화하는 내용이다. 

등재 전 비용효과성 평가는 등재 후 실제 임상 성과에 기반한 사후평가로 전환하고, 약가 및 약제비 총액 협상은 사전에 설정된 계약 조건을 적용해 갈음한다. 

약가는 미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 일본, 캐나다 등 A8 국가 조정 최저가 90%를 보장한다. 약제비 총액은 300억원 한도의 제약사 요청금액으로 초기 설정한다.

이를 통해 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 소요기간을 현행 240일에서 최대 100일 이내로 단축하는 것을 목표로 한다.

시범사업 참여 요건은 허가 절차가 진행 중이거나 이미 허가를 받은 희귀질환 치료제면서 A8 국가 중 3개국 이상 등재된 약제여야 한다. 

모집 종료 후에는 신청 약제를 대상으로 대체약제 유무, 질환 중증도, 재정 영향, 환자의 안정적 치료보장 계획 등을 종합적으로 평가하여 5개 범위 내에서 대상 약제를 선정할 계획이다. 

참여를 희망하는 제약기업은 시범사업 참여 신청서, 신청 약제 및 사후평가 관련 제출 자료 등을 건강보험심사평가원으로 제출해야 한다.

복지부 권병기 건강보험정책국장은 “희귀질환 치료제의 등재 기간을 대폭 단축해 환자들이 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 하기 위한 방안”이라며 “희귀질환 환자들의 오랜 요구를 반영해 시행한다는 점에서 의미가 있다”고 말했다.