미국 보건당국이 일라이 릴리 치매치료제 ‘도나네맙’의 가속승인을 거부했다.

25일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 글로벌 제약사 일라이 릴리사가 개발한 알츠하이머 치료제 도나네맙(donanemab)을 가속승인 검토 끝에 반려키로 최종 결정했다.

도나네맙은 지난 2021년 알츠하이머 치료 신약으로서 미국 FDA에 승인 신청했다. 신청 배경은 임상 2상의 초기 결과 때문이다. FDA로부터 혁신치료제로 지정됐다.

일라이 릴리에 따르면 당시 임상 2상 분석 결과에서 도나네맙이 N3pG라는 치매 환자 베타 아밀로이드 단백질 플라크(찌꺼기)를 감소시키고 인지기능 저하를 다소 늦출 수 있다고 발표했다.

임상 2상 결과를 통해 앞서 사용 승인을 받았던 경쟁 치매치료제 아두헬름(아두카누맙)에 비해 유효성 지표가 더욱 높은 것으로 알려지면서 차세대 치매치료제로 부각됐다.

문제는 경쟁사인 바이오젠과 에자이의 공동 개발 알츠하이머 치료제 레켐비(레카네맙)가 이달 초 가속승인된 상황에서 도나네맙 가속승인이 불허돼 반려 배경에 이목이 쏠리고 있다.

치매치료제 중에 동일 군(群)에 속하는 약물로 FDA의 가속승인을 두고 희비가 엇갈리는 모습이다.

우선 이 같은 결정에 대해 FDA는 "일라이 릴리가 임상시험 데이터를 제출하는 과정에서 1년 이상 도나네맙 치료제를 복용한 참가자 데이터가 충분치 못했다"고 밝혔다.

일라이 릴리는 임상 시험 중간 단계에 참여한 환자 대부분이 아밀로이드 단백질 플라크 제거 시점에서 연구를 중단한 것으로 알려졌다. 효과 때문에 6개월 이내 치료를 중단했다.

특히 일라이 릴리는 앞서 아두헬름이 임상 결과가 충분치 않음에도 신약승인이 된 것으로 보고 당초 계획보다 빠르게 신약승인 신청에 나섰다. 실제로 성급하다는 지적이 나오기도 했다.

반면 에자이의 경우 레카네맙 임상시험을 최대 18개월 동안 진행했고, 레카네맙 투여군과 위약 투여군을 비교해 치매 증상의 약 27%를 둔화시켰다고 발표했다. 

일라이 릴리 측은 임상 환자수와 임상 기간 단축 등 치료제 효과성으로 인해 가속승인이 되지 못했지만 다른 문제는 지적받지 않았기 때문에 FDA와 협력하겠다는 입장을 피력했다.

일라이 릴리 관계자는 “우리는 2상 연구 결과에서 치료제 이점과 안전성 등을 확인할 것으로 예상하고 3상 데이터 역시 의사와 환자에게 필요한 자료를 줄 것”이라며 “FDA와 협력하기 위해 최선을 다하고 있다”고 밝혔다.

최진호 기자 (jinho6346@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기