진행성 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC) 환자에게 새로운 치료 가능성을 제시할 약제가 급여 문턱을 넘었다. 

건강보험심사평가원은 최근 열린 제7차 약제급여평가위원회(약평위) 심의 결과, 입센코리아의 ‘빌베이캡슐(성분명 오데빅시바트)’에 대해 급여 적정성이 있다고 판단했다고 10일 밝혔다.

빌베이캡슐은 2024년 식품의약품안전처 허가를 받은 이후 ‘허가-평가-협상 연계 시범사업’의 첫 번째 대상 약제로 지정돼 신속한 급여 등재가 기대됐던 품목이다. 

이 시범사업은 식약처의 허가심사, 심사평가원의 급여평가, 건강보험공단과의 약가 협상을 병행해 급여 적용까지의 기간을 단축하는 것을 목표로 한다.

하지만 지난 4월 열린 제4차 약평위에서는 재심의 결정이 내려지며 제도 첫 사례로서 일정 혼선을 빚었다.

당시 심평원은 “연계 시범사업은 급여를 전제로 한 절차가 아니며, 임상적 유용성과 비용 효과성 등의 충분한 검토가 전제돼야 한다”고 설명한 바 있다.

이후 재심의 절차를 거쳐 이번 회의에서 빌베이는 PFIC 환자의 소양증(가려움증) 치료에 있어 임상적 유용성, 희귀질환 치료의 필요성, 건강보험 재정 효율성 등을 종합적으로 고려해 급여 적정성을 인정받았다. 

이에 따라 빌베이는 치료 옵션이 부족했던 국내 PFIC 환자들에게 보다 합리적인 비용으로 접근 가능한 신약으로 자리매김할 전망이다.

급여가 적용되는 빌베이캡슐의 제형은 200㎍, 400㎍, 600㎍, 1200㎍ 등으로 다양하게 구성돼 환자 맞춤형 용량 조절도 가능하다.

한편, 같은 날 심의에 오른 에이치엘비제약의 씨트렐린구강붕해정(성분명 탈티렐린수화물) 5㎎은 ‘척수 소뇌 변성증에 의한 운동실조 개선’ 적응증으로 급여를 신청했으나, 약평위는 제시된 약가 수준이 평가금액 이하일 경우에만 급여 적정성이 있다는 조건부 판단을 내렸다.

이번 심의 결과는 ‘허가-급여 연계’ 시범사업의 실제 적용 사례로서, 제도의 현실성과 효율성을 동시에 점검한 계기로 평가된다.

빌베이의 급여 적정성 인정은 희귀질환 영역에서 환자 중심의 치료 접근성을 확대하는 한편, 제약-정부 간 협력 모델의 방향성을 제시한 상징적 사례로도 주목된다.