세포·유전자치료연구소의 전신인 줄기세포재생의학연구소는 앞서 지난 2013년 희귀∙난치 질환의 혁신적인 재생치료법을 연구, 개발하기 위해 첫 발을 내딛었다.

 

그동안 산∙학∙연∙병 간 공동 연구와 줄기세포 치료제 개발에 중심적인 역할을 해왔으며, 줄기세포 치료 관련 다양한 임상 경험을 축적해왔다. 

 

최근 면역항암세포치료제, 줄기세포 엑소좀치료제, 3D 바이오프린팅, 오가노이드, 유전자 변형 및 유전자 치료 등 관련 분야의 범위가 넓어짐에 따라 세포·유전자치료연구소로 조직을 키웠다.  

 

연구소 산하에 세포치료연구센터와 유전자치료연구센터를 신설하고, 기존에 있던 GMP세포생산팀과 함께 기초연구에서부터 사업화까지 ‘전주기 연구’를 진행할 수 있도록 했다. 

 

특히 임상등급의 첨단바이오의약품 생산을 위한 GMP시설은 지난 2016년 설립 이후 품질경영시스템(QMS), 품질위해관리(QRM) 등 글로벌 수준의 고도화된 품질관리 시스템을 구축해 운영 중이며, 현재 국내서 유일하게 상업 및 임상시험용 CAR-T 치료제 원료세포를 글로벌 제약사에 공급하고 있다.

 

세포∙유전자치료연구소는 향후 치료제가 없는 희귀 난치 유전질환 분야에서 ‘세포 및 세포 유래 물질 연구 및 유전자 도입 기술 개발, 유전자 치료제 디자인, 바이러스 벡터 생산 연구 등을 진행할 계획이다. 

 

이를 통해 미래 환자 맞춤 치료를 구현해서 글로벌 최고 수준의 세포∙유전자치료 전문 연구기관으로 발돋움하겠다는 각오다.

 

유전자치료연구센터장을 맡게 된 이지훈 소아청소년과 교수는 “바텐병, 다논병, 근디스트로피, 뇌전증 등 임상적 미충족 수요가 큰 희귀 유전질환 극복을 목표로 ‘개인맞춤형 유전자 치료제’ 개발에 집중코자 한다"고 포부를 밝혔다.

 

장윤실 소장은 “세포·유전자치료연구소는 기존 줄기세포 재생의학 연구 분야를 확대해서 만성 및 난치 질환으로 어려움을 겪는 환자들에게 새로운 희망이 되고 우리나라 의료 발전과 세포·유전자치료제 산업을 촉진할 새로운 동력이 될 것”이라고 말했다.

 

이규성 연구부원장(비뇨의학과 교수)은 “세포∙유전자 치료제를 개발하는 외부 기업 및 연구기관과 협력해서 혁신적인 아이디어를 공동으로 발굴하고 함께 연구를 수행할 수 있는 R&D 허브로 발전할 수 있도록 병원 차원의 지원을 아끼지 않겠다”고 밝혔다.