양산부산대병원(병원장 이상돈)과 이에이치엘셀의원(원장 이홍기)의 첨단재생의료기술을 활용한 소아조로증과 신장질환 임상연구계획이 정부 심의를 통과했다.

보건복지부(장관 조규홍)는 지난 26일 ‘2024년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’를 개최했다.

먼저 위원회는 첫 과제로 소아조로증 환자 대상 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 이용, 치료하는 고위험 임상연구를 심의했다.

‘소아조로증’은 체내 유전자 돌연변이로 인해 평균 연령 대비 작은 키, 튀어나온 눈, 소악증, 피부노화, 탈모 등의 증상이 나타난다.

급속히 노화가 진행돼 평균 만 13세에 사망하는 희귀유전질환으로 국내에는 현재 3명의 소아조로증 환자가 보고됐다.

해당 연구는 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 투여, 염증 억제, 면역 조절, 혈관 재생 촉진 등의 작용을 통해 환아의 주요 사망 원인인 급속 진행성 죽상경화증을 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

위원회는 이번 연구를 승인했다. 신속‧병합 검토제도를 통해 심의위원회 심의와 동시에 식품의약품안전처의 검토가 진행 중이며 식약처 최종 승인 후 연구가 진행된다.

두 번째 과제로 당뇨병성 신질환 환자를 대상으로 환자 본인 소변에서 분리한 요유래 줄기세포(Urine-derived stem cells, UDSCs)를 투여하는 중위험 임상연구가 심의됐다.

신장을 기원으로 하는 요유래 줄기세포는 환자로부터 통증과 후유증 없이 채취할 수 있다. 기존 알려진 중간엽줄기세포와 달리 신장 치료 인자인 클로소(Klotho)를 분비하므로 신장질환 치료에 잠재적 효능이 있을 것으로 예상된다.

해당 줄기세포는 정맥 내 투여 시 손상된 부위로 스스로 찾아가는 특성(호밍효과)을 갖고 있으므로 클로소 단백질만 투여했을 때보다 효과적으로 신장에 전달된다.

이번 적합 의결에 따라 신장 치료 인자를 분비함으로써 당뇨병성 신질환 환자의 손상되고 섬유화된 사구체, 세뇨관 등 신장 조직을 재생시키고, 신장 기능을 회복시킬 수 있을 것으로 기대된다.

김우기 심의위원회 사무국장은 ”임상연구를 통해 생명이 위급하고 치료가 어려운 환자들에게 치료 기회가 제공될 수 있도록 연구자의 연구계획 작성과 심의를 충실히 지원하겠다”고 전했다.

백성주 기자 (paeksj@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기