대웅제약(대표 전승호·이창재) 신약 후보물질 베르시포로신이 글로벌 희귀의약품 지정으로 신약 개발에 속도가 붙고 있다.

대웅제약은 "특발성 폐섬유증 후보물질 '베르시포로신(DWN12088)'이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 추가 지정받았다"고 29일 밝혔다.

베르시포로신은 대웅제약이 세계 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 후보물질로 지난 2019년 미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 이번 지정으로 신약 개발에 속도가 붙게 됐다.

희귀의약품 지정은 각국 정부가 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. 

EMA는 유럽에서 인구 1만명 중 5명 이하로 영향을 주는 질병 중 미충족 의료 수요가 높고 환자들에게 상당한 혜택이 예상되는 후보물질을 희귀의약품으로 지정하고 있다.

희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 ▲임상시험 과학적 조언 제공 ▲허가 수수료 감면 ▲의약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택을 받게 된다. 미국은 7년간 독점권을 인정한다.

대웅제약이 신약 후보물질로 개발 중인 특발성 폐섬유증(IPF)은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병으로, 세계적으로 인구 10만명 당 13명 정도 발생한다.

특히 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이지만, 기존 치료제는 부작용이 심해 신약 개발이 절실한 상황이다.

베르시포로신은 PRS 저해 항섬유화제 신약 후보물질이다. 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜 섬유증 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다.

한국 및 호주에서 진행된 다수의 임상 1상에서 총 162명의 건강인 대상자를 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 확인했으며 현재 한국 및 미국에서 다국가 임상 2상을 진행 중이다. 

글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓(Research And Markets)에 따르면 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 매년 8%의 성장률로, 오는 2030년 75억 달러(약 10조원)에 달할 것으로 전망된다.

대웅제약은 지난해 5월 유럽분자생물학회(EMBO)에서 베르시포로신 논문을 발표하며 이 기전을 규명한 바 있다. 

한국에서는 지난해 12월 국가신약개발사업단(KDDF)의 '신약 임상개발지원' 과제 중 '하이 퍼포먼스' 부문 우수과제로 선정된 바 있다.

전승호 대웅제약 대표는 "세계 최초로 개발 중인 특발성 폐섬유증 신약 베르시포로신은 지난해 중화권 기술수출에 성공하는 등 임상 전부터 관심을 받고 있다"며 "EMA 희귀의약품 지정을 계기로 고통 받고 있는 환자들에게 치료옵션을 제공할 수 있도록 매진하겠다"고 밝혔다.

최진호 기자 (jinho6346@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기