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[데일리메디 백성주 기자] 한국노바티스가 9억원이 넘는 유전성 망막 질환(IRD) 치료제의 국내 허가를 획득하면서 다시 초고가약 논란이 불거지고 있다.
식품의약품안전처는 올해 3월 CAR-T치료제 ‘킴리아’, 5월 희귀질환 유전자치료제 ‘졸겐스마’에 이어 9일 유전성 망막 질환 치료제 ‘럭스터나’의 사용을 허가했다.
이들 노바티스의 3개 약제는 초고가라는 공통점이 있다. 1회 투여에 킴리아는 5억원, 졸겐스마는 20억원, 럭스티나는 10억원에 달한다.
한 번만 투여해도 완치를 기대할 수 있는 ‘원샷 치료제’지만 초고가 약제의 건보 적용을 둘러싼 논란이 커지는 모습이다.
청와대 홈페이지에는 “급여에 포함시켜 달라”는 국민청원이 연일 올라오고 있다. 시간이 얼마 남지 않은 환자들에게는 절박한 호소라는 것이 환자단체의 입장이다.
정부당국의 고민도 커질 수밖에 없다. 과도하게 비용이 높은 유전자 치료제에 대해 건보 급여를 적용할 경우 재정이 급속도로 악화될 수 있기 때문이다.
최근 건강보험심사평가원은 암질환심의위원회를 열어 킴리아의 급여 안건을 논의했으나, 비용효과성 등의 문제로 통과를 보류시킨 바 있다.
정부에선 킴리아가 최초 CAR-T 치료제인데다 앞으로 등재될 초고가 CAR-T 치료제의 약값이나 건강보험 등재 절차의 시청각적 모델이 될 수 있다는 이유에서 충분한 검토와 신중한 접근이 필요하다는 입장이다.
외국의 경우 비용은 높지만 해당 치료제가 필요한 환자가 많지 않고 아동·젊은층 환자들을 살릴 수 있다는 점에 주목, 보험 적용을 적극적으로 추진하고 있다.
건강보험심사평가원은 “혁신신약 접근성 보장을 위해 급여화는 필요하지만 장기적 효과의 근거 불확실, 투약 비용이 매우 높다는 점을 고려할 때 치료 효과성을 담보할 수 있는 방안이 검토돼야 한다”고 전했다
이어 “건보재정 지속가능성을 확보하고 약제 장기 치료효과를 모니터링해 환자에게 정확한 정보를 제공하는 것도 보험자 책무”라면서 “재정을 효율적으로 관리하며 환자 치료접근성 향상 방안을 고민하겠다”고 강조했다.
한편, 럭스터나는 RPE65 유전자 돌연변이가 확인된 IRD 환자 중 망막세포가 충분히 살아 있는 환자에게 사용할 수 있는 유전자 치료제로 국내에서 처음 허가됐다.
IRD 발생 원인 중 하나인 결핍되거나 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상적인 유전자로 대체해 기능을 회복시킴으로써 질병을 근본적으로 치료할 수 있다.
이와 같은 혁신성을 바탕으로 럭스터나는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2014년 혁신치료제(Breakthrough Therapy), 2016년 희귀의약품(Orphan Drug), 2017년 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정돼 2017년 신속 승인 받았다.
소아 및 청소년기에 시작되는 IRD는 점차 양쪽 눈의 시력을 잃는 위중한 질환으로 그동안 진행 속도를 늦추는 것 외에는 근본적인 치료제가 없어 속수무책인 유전성 망막 질병이다.
강세웅 삼성서울병원 교수(한국망막학회 회장)는 “럭스터나는 단 한 번의 주사만으로 시야 뿐 아니라 보호자 도움 없이 독립적인 보행이 가능할 정도의 시기능 회복을 기대할 수 있다”면서 “환자에게 새로운 삶을 시작하는 희망이 될 수 있다”고 강조했다.
한국노바티스 킴 스카프테 모르텐센 임시 대표는 “유전성 망막 질환 치료에 있어 새로운 패러다임을 제시한 만큼 앞으로 환자들이 치료 시기를 놓치지 않을 수 있도록 질환 극복과 인지도 제고를 위해 앞장서겠다”고 말했다.
백성주 기자 (
