식품의약품안전처가 국내 환자들의 의약품 접근성 향상을 위해 희귀의약품 2종을 새롭게 지정했다. 

희귀의약품은 국내 환자 수 2만명 이하이면서, 적절한 치료 방법과 의약품이 개발되지 않은 질환을 대상으로 한다.

기존 대체의약품보다 현저히 유효성이 개선되고, 안전성 입증 기준을 인정받아야만 지정받을 수 있다.

11월 3일 기준 희귀의약품으로 지정된 의약품은 총 333개이며, 개발단계 희귀의약품은 41개로 집계된다. 이번에 새롭게 지정된 품목은 2개이며, 개발단계 의약품은 1개다.

뒤시엔느 근이영양증 외래환자들을 위한 치료제 '델란디스트로진 목세파보벡(주사제)'이 희귀의약품으로 선정됐다.  

뒤시엔느 근이영양증은 파괴적인 X-연관 신경근 장애의 일종으로 중증의 진행성 근육손실 발생과 조기사망으로 이어질 수 있는 질환으로 알려져 있다. 

이중항체 항암제 '탈쿠에타맙(주사제)'도 희귀의약품으로 지정됐다. 이중항체는 2개의 서로 다른 항원을 동시에 인식하는 항체로, 면역세포 강화 및 암세포 약화에 도움이 된다.

이전에 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38항체 등 세 가지의 치료요법 가운데 적어도 하나의 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 환자에게 사용할 수 있다.

개발단계 희귀의약품으로 지정된 성분은 '리보세라닙 메실레이트(정제)'다. 전이성 또는 재발성 선양낭성암에 쓰인다. 현재 에이치엘비생명과학이 개발을 진행하고 있다. 

침샘암의 일종인 선낭암은 두경부암의 17%를 차지하는 악성 희귀암이다. 타액선 전반에 걸쳐 다발적으로 발생하고 치료 부위를 특정하기 어려워 치료제가 개발되지 못한 대표적 난치성 암이다.

양보혜 기자 (bohe@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기