메디포스트가 줄기세포 기반 치매신약인 '뉴로스템'의 미국 임상 개시 보류를 신청한 것으로 나타났다.

국내서 진행한 임상 시험 결과 유효성이 부족한 것이 이유였으며, 미국 임상 철회 대신 보류를 택했다.

22일 메디포스트는 지난 2108년 미국에서 승인받은 뉴로스템의 1/2a 임상시험계획서 임상 개시 보류를 신청했다고 공시했다.

당초 미국 임상은 국내서 진행하는 2a 임상이 성공한 뒤 진행할 예정이었으나, 지난 2020년 7월 발표된 국내 임상은 결과적으로 실패했다. 인지기능 개선에 대한 통계적 유의성이 확인되지 않은 탓이다.

다만 뇌척수액 바이오마커 검사결과에서 뉴로스템군의 경우 알츠하이머병 유발 원인물질로 알려진 아밀로이드 베타 단백질 42와 총타우 단백질, 과인산화된 타우 단백질 수치가 통계적으로 유의하게 줄어드는 것을 확인했다.

메디포스트는 여기에 초점을 맞춰 2a 임상에 참여했던 환자들을 대상으로 한 장기추적검사를 통해 연구를 이어가고 있다.

아직 개시하지 않은 미국 임상을 철회하지 않고 보류 신청을 한 것은 장기추적검사 결과에 따라 임상을 재개할 여지가 남았기 때문이다.

실제 임상 재개를 결정할 경우 임상시험계획서를 다시 제출, FDA 승인을 받는 것보다 보류된 임상을 재개하는 절차가 더 간단하다는 것이 회사 측 판단이다.

메디포스트 관계자는 "임상에 참여했던 환자를 대상으로 한 장기추적검사가 진행되고 있으며, 결과는 2025년경 나올 예정"이라고 밝혔다.

여기서 의미 있는 결과가 나올 경우 회사 측은 차후 적절한 질병 단계 설정과 평가 기간 설정, 효능 강화 등을 통해 새로운 디자인으로 임상을 추진하겠다는 계획이다.

다만 장기추적결과에서도 유효성을 담보할 수 있는 결과가 도출되지 않는다면 메디포스트는 뉴로스템 개발을 최종적으로 중단할 것으로 알려졌다.

뉴로스템은 메디포스트가 2008년부터 10년 넘게 개발에 공을 들인 알츠하이머 신약이다. 메디포스트가 실낱 같은 희망의 끈을 잡고 임상 재개라는 결실을 볼 수 있을지 관심이 모인다.

최봉영 기자 (bychoi@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기