특히 현지 2상 진행 없이 곧바로 3상에 직행하는 데 성공하면서, 2016년 국내 2b상 결과 발표 이후 6년 만에 한걸음 더 나아가는데 성공했다.

 

유한양행은 미국 스파인바이오파마가 유한양행으로부터 기술 이전받은 퇴행성 디스크 치료제 YH14618이 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상3상 승인을 받았다고 11일 밝혔다.

 

YH14618은 퇴행성디스크에서 많이 발현하는 TGF-β1에 결합해 하향 신호전달 경로를 조절하는 기전으로 디스크 퇴행의 진행을 예방하는 치료제 후보물질이다. 펩타이드 계열 의약품으로 2009년 엔솔바이오로부터 기술이전 받아 국내 초기 임상을 주도했다. 

 

다만 유한양행은 초기 임상에서 확실한 성과를 보여주는 데 실패했다. 2016년 공개한 임상2b상 결과에 따르면, 시험 환자군에서 치료 효과는 확인했으나 위약 대비 통계적인 유의성을 확보하는 데는 실패했다.

 

하지만 2018년 미국 척추질환 전문기업인 스파인바이오파마에 기술이전에 성공하면서, 글로벌 임상 진출 가능성이 열렸다. 이후 약 4년 만인 2022년 미국 3상에 진입하면서, YH14618은 2016년 국내 2b상 이후 6년 만에 권토중래에 도전할 수 있게 됐다.

 

유한양행에 따르면 현지 파트너사 스파인바이오파마는 FDA와 여러 차례 미팅을 통해 현지 2상 없이 3상으로 직행을 승인받는 데 성공했다. 

 

스파인바이오파마에 따르면 첫 환자 투여는 올해 6월 예정으로, 임상3상 결과는 오는 2024년 상반기가 될 전망이다.

 

유한양행 측은 다년간 공들인 임상3상 설계가 이뤄낸 성과라는 입장이다. 특히 국내 임상2b상에서 효과성 자체보다는 위약 데이터와의 유의성 확보가 문제였다는 점을 적극 어필한 것이 통했다는 분석이다.

 

유한양행 관계자는 “당시 실패한 것으로 알려진 임상2b상도 사실 약의 효과성 자체가 없었다기보다는, 위약 투여군 데이터와 비교했을 때 통계적 유의성 확보가 잘 이뤄지지 않았던 것이 문제였다”고 설명했다.

 

이어 “미국 3상 신청 때 해당 문제를 해결 할 수 있는 방향으로 프로토콜을 설계하는 데 많은 공을 들였다. 또한 규제당국인 FDA와도 3상 진입을 위해 긴밀히 논의했다”며 “때문에 3상 승인까지 다소 오랜 시간이 걸렸다. 3상에서는 반드시 통계적 유의성을 확보해 좋은 결과를 이끌어내겠다”고 밝혔다.