[데일리메디 양보혜 기자] 파마킹이 개발 중인 ‘PMK-N01GI1'(성분명 올티프라즈)가 국내 임상 3상 승인을 받았다.

치료제가 없어 글로벌 제약사는 물론 국내 제약사들도 눈독을 들이고 있는 비알콜성지방간염(NASH) 치료제 개발에서 속도를 내고 있는 것이다.

양민구 파마킹 개발본부장(상무, 사진)은 21일 식약처전문지기자단과 가진 간담회에서 지난 6일 식약처로부터 임상 3상 승인을 받은 '올티프라즈'의 개발계획과 향후 포부를 밝혔다. 

양민구 개발본부장은 "우리 회사가 한동안 어려움을 겪은 뒤 제약사로서 신약 개발을 통해 사회적 가치를 환원하겠다고 다짐을 하며 노력해왔다"며 "같은 성분으로 경쟁을 할 수밖에 없는 제네릭의약품을 모두 정리하고, R&D 중심의 체질 개선에 나섰다"고 말했다. 

이어 그는 "그 결과 식약처로부터 개발 중인 NASH치료제 올티프라즈에 대한 임상 3상을 승인 받아 국내 18개 의료기관에서 144명의 환자를 대상으로 효능과 안전성을 입증하기 위한 임상을 진행하게 됐다"며 "앞서 2차례 진행된 임상 2상 결과가 좋아 이 같은 성과를 낸 것으로 본다"고 덧붙였다.

NASH는 다양한 원인에 의해 간에 지방이 축적되면서 발생한 간 손상을 의미하는 비알코올지방간질환(NAFLD)의 일종으로, 단순지방간에서 염증 및 조직학적 섬유화가 발생한 상태를 의미한다.

이를 방치할 경우 간암 악화 및 사망 등 심각한 결과를 초래할 수 있다고 알려졌는데, 아직까지 공식적으로 허가된 치료제는 없다.

지금까지 FXR(파네소이드X수용체) 작용제 개발이 활발하게 이뤄졌으나, 파마킹이 개발 중인 후보물질은 이와 다른 기전을 가진 '혁신신약'(First in class)이다. 

LXR-α조절제인 올티프라즈는 AMPK라는 효소를 활성화해 간세포의 미토콘드리아의 대사 활성을 증진시켜 세포를 부활시키는 기전을 가졌다. 

파마킹은 임상 2상(a, b) 연구에서 유효성과 안전성을 입증했다. 중증 지방간 환자들의 지방함량을 의미있게 억제하고, 이로 인한 지방간증의 간염 진행 및 심혈관계 질환 위험도를 경감시킬 수 있는 가능성을 증명했다. 

양민구 개발본부장은 "기존의 학설은 지방간이 시간이 경과하면 지방간염이 되고, 이후 간경변, 간암으로 진행되는 메커니즘을 가진다고 봤는데, 최근에 지방간에서 바로 간암으로 발전하는 사례가 보고됐다"며 "이에 지방간 약제에 대한 관심이 느는 분위기이며, 우리에게는 좋은 기회라고 생각한다"고 말했다.

양 본부장은 "올티프라즈는 중증지방간으로의 이행을 막고, NASH 발전을 차단하는 효과를 가졌다"며 "임상 3상을 통해 약효와 안전성에 대한 임상데이터를 축적해 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공하겠다"고 밝혔다. 

유망한 후보물질이다보니 중국, 일본, 러시아 업체 등에서 공동 임상연구를 제안을 하기도 했지만, 여러 조건들이 맞지 않아 성사되지 못했다. 아쉽지만 국내 임상 3상에 총력을 다하겠다는 각오를 내비쳤다.   

양 개발본부장은 "NASH치료제는 우리나라보다 미국, 유럽 등에서 수요가 훨씬 많아 해외 제약사들이 공동 임상을 제안하기도 했다"며 "그만큼 시장성이 풍부하다는 의미로 볼 수 있기에 파마킹은 임상 3상을 2021년까지 마무리하고 2022년 제품 출시를 목표로 나아갈 계획"이라고 말했다.

이어 "3상이 성공적으로 마무리되면 적응증 확대를 위한 임상도 진행할 예정"이라며 "올티프라즈를 기반으로 간질환치료제 분야에 특화된 제약기업으로 포지셔닝을 강화해 나갈 것"이라고 덧붙였다.