태아 골조직에서 얻은 중간엽줄기세포를 배양해 만든 치료제를 골형성부전증 환자에 사용하는 고위험 임상연구가 승인을 받았다.

보건복지부(장관 조규홍)는 "지난 22일 2024년 제8차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최했다"고 23일 밝혔다. 

이번 회의에서는 분당차병원(병원장 윤상욱) 등에서 제출한 임상연구계획 총 3건(고위험 2건, 저위험 1건)에 대해 심의를 진행, 이 중 1건을 적합 의결했다.

적합 의결된 과제는 희귀‧난치성 질환인 골형성부전증 환자를 대상으로 한 연구로 태아 골조직에서 얻은 중간엽줄기세포를 배양해 만든 치료제를 사용하는 고위험 임상연구다.

골형성부전증은 골기질 단백질을 생성하는 콜라젠 유전자 변이에 기인하는 희귀질환이다.

해당 연구는 지난해 제조‧품질 자료 미비 등으로 인해 식품의약품안전처에서 불승인됐던 과제로, 연구자가 이를 보완해 재신청했다. 

현재 신속‧병합 검토제도를 통해 심의위원회 심의와 동시에 식품의약품안전처 검토가 진행중이며, 식품의약품안전처의 최종 승인을 받은 이후 연구를 실시할 수 있다.

아울러 지난 제7차 심의위원회에서 적합 의결된 고위험 연구과제인 무릎 골관절염 환자를 대상으로 유도만능줄기세포 유래 연골세포 집합체를 관절강 내 주사 투여하는 임상 연구가 8월초 식약처에서 최종 승인됐다. 

이는 골관절염 질환을 대상으로 하는 연구 중 식품의약품안전처 승인을 받은 첫 번째 사례다. 연골 결손 부위 손상 지연 및 연골조직 재생 등을 통해 골관절염 증상을 완화할 뿐만 아니라 근본적인 골관절염 치료를 시도하게 된다.

김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “연구자들이 오랜기간 준비한 연구가 꾸준히 매월 1~2건씩 적합·승인돼 희귀·난치질환자들의 새로운 치료 기회가 되고 있다”고 설명했다.

그는 “앞으로도 임상연구 활성화를 통해 중대·희귀·난치질환을 극복할 수 있는 기반을 마련할 수 있도록 노력하겠다”고 덧붙였다.

한편, 복지부는 첨단재생의료 임상연구 활성화를 위해 오는 27일부터 이틀간 ‘2024 첨단재생의료 임상연구지원사업 성과교류회’를 개최한다. 

백성주 기자 (paeksj@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기