스트렌식주는 소아기에 발병한 저인산효소증(HPP, Hypophosphatase) 환자에게 투여하는 주사제로 올해 6월 1일 요양급여로 등재됐다. 환자의 골 증상 치료를 목적으로 하며, 식품의약품안전처가 희귀의약품으로 지정하고 있다.

 

적용 대상은 단백질 효소인 알칼리인산분해효소가 연령 및 성별 참고수치 정상범위 미만이면서 인산 피리독살이 정상 범위를 초과하는 경우 및 치료 시작 전(前) 방사선사진에서 저인산효소증의 특징적인 골 증상이 확인되는 경우 등이다. 또한 치료 시작이 만 19세 미만이어야 한다.

 

이번 사례는 스트렌식주 요양급여 등재 이후 처음 공개되는 것이다. 급여 승인된 환자 중 한 명은 6세 남아로, 생후 11개월 저인산효소증으로 진단돼 생후 21개월부터 스트렌식주 투여를 시작했다. 스트렌식주 투여 기준은 만 1세 미만 발병 환자다.

 

약제 투여 후 임상평가와 혈액검사 및 방사선소견이 호전을 보였고 투여 중지 기준에 해당하지 않아 스트렌식주 지속 투여에 대한 급여를 승인받았다.

 

또 다른 사례는 4세 남아로 출생 후 8일 저인산효소증으로 진단돼 생후 1개월부터 스트렌식주 투여를 시작했다. 앞선 사례와 마찬가지로 약제 투여 후 임상평가와 혈액검사 및 방사선소견이 호전돼 지속 투여에 대항 요양 급여를 승인받았다.

임상평가는 치료 후 3개월, 6개월 경과 시점에 이뤄지며 이후 6개월마다 운동발달단계 등을 평가한다.

 

위원회는 이밖에 ▲심실 보조장치 치료술 ▲스핀라자주 ▲솔리리스주 급여 대상 여부 및 ▲조혈모세포이식 대상자 승인 여부에 대한 사례를 공개했다.