식품의약품안전처(처장 오유경)는 "트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 소간섭RNA(siRNA) 주사제 희귀의약품 '암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)'을 11월 15일 허가했다"고 밝혔다.

트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 트랜스티레틴 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적돼 다발신경병증을 일으키며, 높은 사망률를 보인다.

이번에 허가된 약의 주성분인 부트리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조 siRNA로 간세포 내에서 트랜스티레틴 단백질의 합성을 억제해 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다. 

이 약은 1단계 또는 2단계 다발성신경병증 환자에게 3개월에 1회 피하주사 투여한다.

식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획"이라고 밝혔다.

서동준 기자 (bios@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기