의사
한독의 새로운 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '엠파벨리(성분명: 페그세타코플란)'가 오늘(1일)부터 건강보험 급여 적용을 받는다.
엠파벨리는 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 치료를 위한 최초의 C3 단백질 표적 치료제다.
PNH 치료제 최초로 혈관 내 용혈과 혈관 외 용혈을 모두 해결할 수 있는 약제로 주목받고 있으며 미국, 유럽, 호주, 일본을 포함한 많은 국가에서 허가 승인을 받아 사용되고 있다.
2021년 5월 미국 식품의약국(FDA)과 2021년 12월 유럽의약품청(EMA) 승인을 받았으며 2건의 임상 3상을 완료했다.
국내에서는 지난 2023년 2월 7일 식약처로부터 신속심사 대상(GIFT)으로 지정받은 이후 2024년 4월 29일 PNH 치료제로 품목 허가 승인을 받았다.
엠파벨리 급여 기준은 다음 두 가지 조건 중 하나에 해당되면 사용이 가능하다.
첫째, C5 억제제(Eculizumab 또는 Ravulizumab 주사제)를 금기 등으로 투여할 수 없는 성인 PNH환자 및 둘째, C5 억제제를 3개월 이상 투여했으나 헤모글로빈(Hb)이 10.5g/dL 미만인 경우 또는 부작용 등으로 교체투여 필요성이 있는 경우다.
또한 기존 C5 억제제와 다르게 사전 심의없이 처방이 가능하다.
문수연 기자 (
