만성 수혈을 받아야 하는 골수형성이상증후군(MDS) 환자에게 루스파터셉트가 수혈과 적혈구형성자극제(ESA)가 아닌 새로운 돌파구가 될 수 있다는 임상 현장의 평가가 나왔다.

특히 만성 수혈을 받아야 하는 골수형성이상증후군 환자에게는 신약을 통한 수혈 감소 방안이 필요한 만큼 보험체계로의 빠른 진입 필요성이 요구되는 모습이다.

박영훈 이화의대 혈액종양내과 교수(이대목동병원)는 최근 2022 대한환자혈액관리학회 학술대회에서 ‘혈액질환 환자에서 만성 수혈부담 줄이는 혁신 신약 가치’를 주제로 발표했다. 

발표에 따르면 암 환자는 다양한 원인으로 빈혈이 발생한다. 항암치료 시작 전 환자의 약 30%에서 빈혈이 나타나며, 항암치료 시작 후에는 발생 비율이 67%까지 증가한다.

혈액 내 헤모글로빈 수치가 떨어지면 환자 삶의 질뿐만 아니라 생존기간에도 악영향을 끼친다. 빈혈 치료를 위해선 적혈구 수혈, 적혈구형성자극제(EPO 또는 ESA) 및 철분을 투여한다.

이중 적혈구 수혈은 헤모글로빈 및 헤마토크리트 수치를 급격히 증가시키고 빈혈 증상을 빠르게 개선한다.

하지만 용혈성, 열성, 비용혈성, 폐손상 등 수혈로 인한 부작용 및 바이러스 전파(간염, HIV), 세균 오염, 철분 과부하, 혈전성 사건 증가, 생존율 감소 가능성과 같은 위험이 있다.  

특히 악성혈액질환인 골수형성이상증후군(LR-MDS) 저도위험군 환자에서 수혈 부담은 환자 예후에 큰 영향을 미치기도 한다. 

골수형성이상증후군(MDS)은 비효율적인 조혈, 조혈세포 이형성증, 혈구감소증 및 급성골수성백혈병(AML) 진행 위험을 가진다. 골수형성이상증후군 환자의 80%는 저도위험군(LR-MDS)이다.

빈혈로 인한 수혈의존성은 저도위험군 골수형성이상증후군(LR-MDS) 환자 사망률과 관련이 있으며, 수혈 의존 환자는 비수혈 의존 환자 대비 사망 위험이 2배 더 높다.  

또한 수혈로 인한 철 과잉은 질병 진행과 생존에 부정적인 영향을 미치며 심장질환, 당뇨병 및 간 질환 위험 증가와도 관련이 있다.  

적혈구형성자극제(ESA)는 저도위험군 골수형성이상증후군(MDS-RS) 환자의 빈혈 1차 치료 옵션으로 사용되고 있다. 하지만 반응률이 30~60%에 불과하고 치료에 실패하면 수혈의존성이 된다.

최근에는 고농도 철분제제, 적혈구 성숙제제인 루스파터셉트 등 새로운 치료제를 통해 수혈의존성을 감소시킬 수 있는 방안이 연구되고 있다. 

루스파터셉트는 적혈구 생성 후기 과정을 타깃하고 적혈구 생성을 촉진하는 새로운 기전의 적혈구성숙제제다. 

임상 연구결과 38% 환자가 8주 이상 수혈 비의존을 달성했고 33%는 12주 이상 수혈 비의존을 보였다. 위약 대비 수혈의존성을 3분의 1 가량 줄이는 결과를 얻었다.   

박영훈 교수는 “환자혈액관리(PBM) 발전에도 불구하고 다른 외과 수술영역에 비해 혈액종양 질환의 치료에서 수혈 요구량은 줄어들지 않고 있다”고 밝혔다.

그는 “올해 국내 허가를 받은 루스파터셉트는 만성 수혈을 받아야 하는 골수형성이상증후군(MDS) 환자에게 수혈과 적혈구형성자극제(ESA)가 아닌 새로운 신약으로서 돌파구가 될 수 있다”고 설명했다.

이어 “고농도 철분제제, 루스파터셉트 등 신약을 통한 수혈 감소 방안이 필요하다”면서 “환자 접근성 강화를 위해 보험체계로의 빠른 진입이 필요하다”고 강조했다.

백성주 기자 (paeksj@dailymedi.com) 기자의 다른기사보기