올릭스가 하나의 약물로 여러 표적과 장기를 동시에 조절하는 RNA간섭(RNAi) 플랫폼의 초기 연구 결과를 공개했다.

올릭스는 이중 조직·이중 표적 플랫폼 ‘오아시스-듀오(OASIS-DUO)’ 초기 개념입증(PoC) 데이터를 확보했다고 3일 밝혔다.

단일 조직에서 두 표적을 억제하는 ‘오아시스-D(OASIS-D)’와 함께 간 중심이던 연구 범위를 안구와 지방조직 등으로 넓힌다는 계획이다.

오아시스-듀오는 각각 다른 조직을 겨냥하는 두 개 짧은간섭RNA(siRNA)를 하나의 약물로 구성한 플랫폼이다.

각 siRNA에 조직 특이적 전달체를 적용해 혈액에서 분리된 뒤 서로 다른 조직으로 이동하고, 해당 조직의 표적 유전자 발현을 억제토록 설계됐다.

올릭스는 간과 지방조직을 각각 표적하는 siRNA를 하나의 약물로 만들어 마우스에 한 차례 투여했다. 그 결과, 두 조직에서 모두 표적 유전자 억제 활성이 나타났다.

간에서는 기존 단일 표적 대조군과 유사한 수준의 효과가 관찰됐으며, 지방조직에서도 유전자 억제 효과가 확인됐다.

간과 지방조직은 대사 조절에 함께 관여하며 비만과 대사이상 관련 지방간염(MASH) 등에서 두 조직 이상이 동시에 나타날 수 있다.

회사는 이번 결과를 토대로 간과 지방조직을 함께 조절하는 치료 전략을 구체화하고, 향후 신장과 근육 등으로 조직 조합을 확대할 방침이다.

단일 조직에서 서로 다른 두 표적을 동시에 조절하는 오아시스-D는 안질환 분야로 적용 범위를 넓히고 있다.

올릭스는 기존 황반변성 치료제 프로그램과 새롭게 발굴한 건성 지도모양위축(GA) 관련 표적을 결합하는 연구를 진행 중이다.

이동기 올릭스 대표는 “오아시스-D와 오아시스-듀오는 단일 약물로 복수 표적과 장기를 동시에 제어하기 위한 플랫폼”이라며 “간 아니라 안구와 지방조직으로 연구 영역을 확대하겠다”고 밝혔다.

이어 “기존 파트너십에 포함된 이중 표적치료제 우선협상권을 활용해 협력 범위를 넓히면서 신규 기술이전 기회도 발굴할 계획”이라고 덧붙였다.