희귀질환 치료제 신약 건강보험 등재 기간이 현행 240일에서 최대 100일 이내로 대폭 단축되는 신속등재 시범사업의 첫 대상 약제 선정이 임박한 것으로 나타났다.

환자가 개발된 치료제를 조기 사용할 수 있도록 정부는 당초 선정 약제 수를 늘리는 방안도 고려했다. 하지만 전문가들의 엄격한 심의 결과에 따라 선정 품목은 소수일 것이라는 전망이 나온다.

보건복지부 확인 결과, 이달 4일 진행된 신속등재 대상 약제 선정심의위원회를 열고 신청된 13개 제약사 14개 품목 약제를 심의했다. 

급여 등재 소요기간을 100일 이내 단축을 목표로 하는 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 대상 약제는 임상적 유용성을 중심으로 급여적정성을 평가받는다. 

경제성평가와 약가협상 등을 생략하고 A8 조정 최저가의 90% 수준에서 약가가 책정된다. 등재 이후 실제 임상성과에 따른 사후평가를 거치게 된다.

당초 지난 9월 심사 후 발표 예정이었으나 예상보다 신청이 많아 검토가 길어지면서 한 달여 이상 일정이 지연됐다. 이르면 6일 발표 가능성도 제기되지만, 구체적인 날짜는 알려지지 않았다.

복지부는 시범사업의 취지와 환자 접근성 등을 고려, 가능한 범위에서 선정 약제를 5개 이상 확대하는 방안도 검토했다. 하지만 전문가들 심의 결과를 토대로 소규모 선정될 것이라는 전망이 나온다.

건강보험심사평가원에선 지난 7월 1일부터 8월 31일까지 두달간 신청서를 접수받았다. 그 결과 13개 제약사가 총 14개 품목을 신청했다. 

△한국MSD 폐동맥고혈압 치료제 ‘윈레브에어’ △한국BMS제약 ‘레블로질’ △입센코리아 원발성 담즙성 담관염 치료제 ‘아이커보’ △CSL코리아 B형 혈우병 유전자치료제 ‘헴제닉스’ △레오파마코리아 전신농포건선 치료제 ‘스페비고’ 등이다.

지난 4일 대면심의에서는 제약사들은 약 10분간 신속등재 신청 이유 및 약제, 치료 현황 등에 대한 설명했다. 이후 전문가들은 약제 임상적 유용성과 질환 위중도, 치료적 가치 등을 엄격히 검토했다.

보건복지부 고위 관계자는 “전문가들이 예상보다 엄격하게 심사했다. 더이상 지연되지 않도록 빠르게 대상 약제를 발표할 것”이라고 전했다.

한편, 신속등재 시범사업 약제로 선정되면 약가협상은 생략하고 외국 8개국 조정 최저가의 90%로 계약한다. 예상청구액 역시 별도 협상 없이 최대 300억원 범위에서 제약사가 제출한 금액으로 계약하게 된다.

등재 이후에는 건강보험심사평가원이 국내 환자의 실사용데이터(RWE)를 수집해 임상 성과를 평가한다. 평가 결과에 따라 약가를 유지하거나 인하할 수 있으며 전액 본인부담으로 전환하는 등 급여 조건을 조정할 수도 있다.