의사
정부가 1회 투약 비용이 무려 20억원에 달하는 척수성근위축증치료제 졸겐스마주 성과관리에 나선다.
건강보험심사평가원은 최근 졸겐스마주 장기 추적조사를 통한 성과관리 운영계획을 밝혔다.
졸겐스마주는 고가 약제로 1회 투여(one-shot) 치료제인만큼, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정관리를 위해 환자단위 성과기반 위험분담제 유형을 계약조건으로 급여 등재된 바 있다.
지난 8월 서울대병원에서 생후 24개월 남아가 국내에서 처음으로 접종을 받았다. 환자 본인부담액은 598만원이다.
심평원은 환자단위 성과관리를 위해 투여 모니터링 보고서 제출을 요청했다. 평가 기한은 투약 후 6개월 단위로 보고서를 5년간 제출해야 하며, 각 차수별 평가기간에 맞춰 투약 반응 및 효과를 평가해 제출한다.
운동기능평가결과지와 경과기록지를 제출해야 하는데, 호흡기능에 있어 영구적 인공호흡기 사용이나 기관절개술 시행, 호흡보조장치 사용의 시작 또는 변경 등이 있는 경우 호흡기내과 전문의 소견서가 함께 요구된다.
또 의학적으로 필요한 경우 반응평가 비디오 기록 등 추가 자료를 요청할 수 있다.
영구적 호흡기 사용 또는 사망일 경우에는 약제 투여 실패로 정의한다. CHOP-INTEND(필라델피아 아동병원 영아 신경근장애 검사) 점수가 약제 투여 전(前) 기저치 대비 4점 이상 개선되지 않은 경우 혹은 개선됐다고 해도 이후 지속적 반응평가에서 2회 연속 4점 이상 감소된 경우도 마찬가지다.
운동 기능은 CHOP-INTEND를 사용해 총점으로 평가하지만 환자 상태나 연령 등에 따라 HFMSE(해머스미스 기능성 운동확대지수)로 전환할 경우에는 두가지 평가 결과를 모두 제출한다.
다른 척수성근위축증 치료제 투여 시에는 급여가 인정되지 않는다.
모니터링 보고서에 대한 약제 투여 실패 여부를 결정함에 있어 의학적판단이 필요한 경우에는 졸겐스마주 분과위원회에서 평가할 수 있다.
초고가 유전자치료제로는 첫 사례인 만큼 모니터링 결과에 관심이 모아진다.
한해진 기자 (
