‘희귀질환 치료제 신속등재 ’에 글로벌제약사를 넘어 국내사까지 신청이 몰리면서 시범사업 개시가 늦어지고 있다. 보건당국은 이달 중 대상 약제를 선정, 시행에 들어간다는 방침이다.

해당 시범사업에선 신약 건강보험 등재 기간이 현행 240일에서 최대 100일 이내로 대폭 단축된다. 경제성평가와 약가협상 등을 생략하고 A8 조정 최저가의 90% 수준에서 약가가 책정된다.

1일 제약계에 따르면 보건복지부는 희귀질환 치료제 건강보험 등재 절차 단축을 통해 환자에 필요한 치료제를 신속하게 공급하기 위한 ‘신속등재 시범사업’을 추진 중이다.

시범사업은 단기간 내 치료 효과성 검증이 어려운 희귀질환 특성을 고려, 개발된 치료제를 조기 사용할 수 있도록 기존 건강보험 등재 절차를 대폭 간소화했다.

등재 전 비용효과성 평가는 등재 후 실제 임상 성과에 기반한 사후평가로 전환하고, 약가 및 약제비 총액 협상은 사전에 설정된 계약 조건을 적용해 갈음한다. 

약가는 미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 일본, 캐나다 등 A8 국가 조정 최저가 90%를 보장한다. 약제비 총액은 300억원 한도의 제약사 요청금액으로 초기 설정한다.

이를 통해 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 소요기간을 현행 240일에서 최대 100일 이내로 단축하는 것을 목표로 한다.

시범사업 참여 요건은 허가 절차가 진행 중이거나 이미 허가를 받은 희귀질환 치료제면서 A8 국가 중 3개국 이상 등재된 약제여야 한다. 

모집 종료 후에는 신청 약제를 대상으로 대체약제 유무, 질환 중증도, 재정 영향, 환자의 안정적 치료보장 계획 등을 종합적으로 평가하게 된다.

5개 이내 약제 선정을 예고한 복지부는 건강보험심사평가원을 통해 지난 7월 1일부터 8월 31일까지 두달간 신청서를 접수받았다. 

제약계에선 ▲한국MSD 폐동맥고혈압약 ‘윈레브에어(소타터셉트)’ ▲한국BMS제약 골수형성이상증후군약 ‘레블로질(루스파터셉트)’ ▲입센코리아 원발성 담즙성 담관염(PBC)약 ‘아이커보(엘라피브라노르)’ 등이 신청한 것으로 알려졌다.

또 ▲CSL코리아 B형 혈우병약 ‘헴제닉스(에트라나코진 데자파르보벡)’ ▲SK케미칼 듀센근이영양증(DMD) 치료제 ‘빌주비(아타랄루렌)’ ▲레오파마코리아 전신농포건선(GPP) 치료제 ‘스페비고(스페솔리맙)’ 등도 이름을 올렸다.

당초 예정된 사업기간은 금년 9월부터 오는 2029년 12월까지다. 복지부는 추진 상황에 따라 필요시 기간이 연장될 수 있다고 공지했지만 실제 적용까진 시간이 걸릴 것으로 보인다.

복지부 관계자는 전문기자협의회에 “시범사업은 환자들 오랜 요구가 반영됐다. 대면 심의를 통해 선정 기준에 따른 항목별 평가 등을 반영해 대상 약제를 선정할 예정”이라고 설명했다.

그는 “예상보다 많은 제약사에서 신청이 접수돼 검토에 시간이 걸린다. 10월에 최종 선정해서 결과를 통보하게 될 것”이라고 덧붙였다.