2024년 노벨 생리의학상은 miRNA 발견과 유전자 발현 조절 역할을 규명한 미국 생물학자 빅터 앰브로스(Victor Ambros)와 개리 러브컨(Gary Ruvkun)이 수상했다.이와 관련, 김경미 삼성서울병원 맞춤진단연구센터장(병리과)과 방오영 뇌졸중센터장(신경과)은 "이번 연구 결과는 생물학적 현상을 이해하는 데 큰 전환점을 제공했으며, 향후 의료 및 치료 분야에서 많은 가능성을 열 것으로 기대된다"고 밝혔다.
이미 국내에서도 다양한 연구들이 진행되는 만큼 마이크로RNA 관련 노벨 생리의학상 수상은 고무적이라는 평(評)이다.
스웨덴 카롤린스카 연구소 노벨위원회는 "유전자 조절에 핵심적 역할을 하는 마이크로RNA를 발견한 공로를 인정해 금년 생리의학상 수상자로 두 사람을 선정했다"고 지난 7일(현지시간) 발표했다.
앰브로스는 미국 매사추세츠 의대, 러브컨은 하버드 의대 교수로 그들이 개발한 마이크로 RNA는 생물 유전자 발현을 제어하는 역할을 하는 작은 RNA 분자 집단이다.
노벨위원회는 "두 사람이 1㎜ 정도 크기 벌레인 예쁜꼬마선충(C. elegans)에서 이룬 획기적인 발견 덕분에 유전자 조절 측면에서 완전히 새로운 원칙이 드러났다"며 "마이크로RNA는 유기체가 어떻게 발달하고 기능하는지 근본적으로 중요한 것으로 입증되고 있다"고 의미를 부여했다.
마이크로RNA, 의료 및 치료 분야 新가능성 제시
김경미 삼성서울병원 맞춤진단연구센터장은 "마이크로 RNA 발견은 의학이 우리 몸의 전체 시스템에 대해 한 차원 더 고차원적으로 이해하게 만드는 계기가 됐다"고 평가했다.
현재 miRNA가 유전자 발현에 영향을 미친다는 사실이 밝혀진 이후 해당 분야를 연구하여 임상에 적용하려는 노력이 이어지고 있다.
삼성서울병원 역시 맞춤진단연구센터를 설립하고 유전자 수준까지 들여다보고 있다. 아직 임상적으로 이를 활용한 치료제 등이 적용된 사례는 없지만, 보조 바이오마커로서 충분히 가능성이 있다고 판단한 것이다.
실제 삼성서울병원이 2018년 발표한 위암 관련 연구에 따르면 조기 위암에서만 132개의 miRNA가 확인됐다.
김 교수는 "이처럼 miRNA가 임상적으로 어떤 의미가 있는지는 전 세계 연구자들이 연구하고 있는 분야이지만 이번 수상을 계기로 질환을 더욱 세밀하게 진단하고 치료하는 데 보탬이 될 것으로 기대한다"고 말했다.
뇌질환 환자 치료 가능성 제시 기대
방오영 삼성서울병원 뇌졸중센터장(신경과 교수)은 마이크로RNA가 유전자 발현을 조절하는 데 중요한 역할을 하며, 임상 현장에서 다양한 질병 치료에 활용될 가능성이 높다고 내다봤다.
최근 2024년 노벨 생리의학상 수상자들이 miRNA 발견과 그 기능을 밝혀냈으며 이 발견은 유전자 발현에 대한 연구에서 새로운 차원을 열었다는 해석이다.
특히 삼성서울병원 방오영 교수는 지난 2019년 설립한 ㈜에스엔이바이오를 통해 miRNA를 탑재한 줄기세포 기반 엑소좀 치료제를 개발하고 있다.
이 기술은 뇌졸중, 모야모야병, 뇌 퇴행성 질환 등에 치료 효과를 높이는 miRNA 발현을 강화하는 원천기술을 적용하여, 기존 단일기전 약물과는 다른 다중기전을 가지는 줄기세포 엑소좀 치료제를 통해 난치성 뇌 질환 치료의 새로운 가능성을 제시하고 있다.
방 교수는 "현재 식약처 승인 절차가 진행 중이며, 임상시험이 성공적으로 진행되면 다양한 뇌 질환 환자들에게 가능성을 확인할 예정이다"고 밝혔다.