RNA 간섭(RNAi) 치료제 개발 기업 올릭스가 간(肝) 질환 중심 siRNA 시장을 넘어 안구·뇌·지방조직으로 적응증을 확대하며 플랫폼 기업으로서 외연 확장에 속도를 내고 있다.

기존 siRNA 치료제 경쟁이 간 질환에 집중된 가운데 올릭스는 비대칭 siRNA(asiRNA) 플랫폼을 앞세워 ‘간 외 조직’ 공략에 나선 모습이다.

올릭스는 2010년 설립돼 2018년 코스닥에 상장한 RNA 간섭 치료제 개발 기업이다. RNA 간섭 기전을 활용해 질병 유발 단백질 생성을 원천 차단하는 치료제를 개발하고 있으며, 기술이전 중심 사업 구조를 갖추고 있다. 현재 매출은 기술이전 수익과 연구용역 매출이 대부분을 차지한다.

회사의 핵심 경쟁력은 비대칭 siRNA 기반 플랫폼인 asiRNA다. 이는 DNA에서 RNA, 단백질로 이어지는 과정 중 RNA 단계에 개입해 특정단백질 생성 자체를 억제하는 기술이다.

기존 치료제가 이미 생성된 단백질을 억제하는 방식이라면 올릭스는 질병 원인 단백질이 만들어지기 전(前) 단계에서 차단하는 접근법을 택하고 있다.

특히 올릭스는 현재 글로벌 시장에서 허가된 siRNA 치료제 대부분이 간을 표적으로 하고 있는 점에 주목한다.

이에 따라 회사는 지방·안구·뇌 등 간(肝) 외 조직으로 플랫폼 적용 범위를 넓히는 ‘올릭스 2.0’ 전략을 추진 중이다.

비만·안과·뇌질환까지…적응증 다변화

가장 주목받는 신규 파이프라인은 비만 치료제 ‘OLX501A’다. 해당 후보물질은 기존 GLP-1 계열 비만약처럼 식욕 억제에 집중하지 않고, 지방조직 자체를 직접 표적하는 방식이다. 지방 축적에 관여하는 ALK7 수용체를 억제해 지방세포 분해를 유도하는 구조다.

회사는 지방조직 전달을 위해 콜레스테롤 계열 전달체를 활용하고 있으며, 마우스 모델 실험에서는 대조군 대비 10.7% 체중 감소 효과를 확인했다고 밝혔다.

올해 동물실험 기반 기술 검증을 진행하고, 2027년 임상 승인 신청을 목표로 하고 있다.

안과 질환 분야에서는 한 번의 투여로 복수 원인을 동시에 억제하는 듀얼 타깃 플랫폼을 개발하고 있다.

안구 질환은 신생혈관과 염증 등 복합 요인이 동시에 작용하는 경우가 많아 반복 주사 부담이 크다는 점에 착안했다.

회사는 전임상에서 안구 1회 투여만으로 두 질병 원인을 각각 70%, 86% 감소시키는 결과를 확보했다고 설명했다.

중추신경계(CNS) 영역 확장도 추진 중이다. siRNA는 크기가 크고 세포막 통과가 어려워 혈액뇌관문(BBB)을 넘기 쉽지 않다는 한계가 있다.

이에 올릭스는 BBB 셔틀 기술을 보유한 외부 파트너사들과 협업해 뇌 전달 플랫폼을 개발 중이며, 파킨슨병 동물모델에서 초기 기술 검증도 확보했다. 올해 하반기 관련 동물실험 결과 발표가 예정돼 있다.

릴리 기술이전 이어 후속 데이터 주목

기존 파이프라인도 속도를 내고 있다. MASH 치료제 ‘OLX702A’는 상반기 내 호주 임상 1상 완료가 예상되며, 하반기 중 임상 2상 진입 여부가 결정될 전망이다.

해당 파이프라인은 올해 2월 Eli Lilly and Company와 최대 9116억원 규모 기술이전 계약으로 이어지며 플랫폼 경쟁력을 입증했다.

탈모 치료제 ‘OLX104C’는 호주에서 임상 1b/2a상을 진행 중이며, 황반변성 치료제 ‘OLX301A’는 임상 1상에서 잠재 유효성을 확인한 뒤 기술이전 및 임상 2상 진입 논의가 진행되고 있다.

업계에서는 올릭스 경쟁력이 단일 신약보다 플랫폼 확장성에 있다는 평가가 나온다. 간 질환에서 확보한 기술력을 바탕으로 지방·안구·뇌 등으로 적용 범위를 확대하고 있다는 점 때문이다.

회사 관계자는 “올해 예정된 주요 파이프라인 데이터가 긍정적으로 도출될 경우 ‘간을 넘어선 siRNA 플랫폼 기업’으로 자리매김할 가능성이 높다”고 밝혔다.