GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 차세대 파브리병 치료제 후보물질을 글로벌 희귀질환 전문기업 바이오마린에 기술수출했다. 총 계약 규모는 약 6350억원이다.

GC녹십자와 한미약품은 30일 바이오마린 파마슈티컬과 차세대 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’에 대한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.

이번 계약 규모는 총 4억7500만달러로 양사는 선급금 7000만달러(약 935억원)를 수령한다. 향후 개발 및 상업화 단계에 따라 최대 4억500만달러(약 5412억원)의 마일스톤을 추가로 받을 수 있으며, 제품 출시 이후에는 단계별 로열티도 확보하게 된다.

계약에 따라 바이오마린은 LA-GLA 글로벌 개발 및 상업화를 주도한다. 다만 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가 및 상업화를 담당한다.

LA-GLA는 유전성 희귀질환인 파브리병 치료를 위한 차세대 지속형 효소대체요법(ERT) 후보물질이다.

파브리병은 알파-갈락토시다아제 A 효소 결핍으로 체내에 당지질이 축적되면서 신장과 심장, 신경계 등 주요 장기가 점진적으로 손상되는 질환이다.

기존 효소대체요법은 2주마다 정맥주사로 투여해야 하지만, LA-GLA는 반감기를 연장하고 안정성을 개선해 피하주사가 가능토록 설계됐다. 이를 통해 환자의 투약 부담을 줄이고 치료 편의성을 높일 수 있을 것으로 기대된다.

비임상 연구에서는 신장 기능을 비롯해 혈관 및 말초신경계 관련 주요 지표에서 차별화된 효능을 확인했다.

LA-GLA는 한미약품의 독자적인 약물 지속형 플랫폼 기술과 GC녹십자 효소대체요법 개발·생산 전문성을 결합한 공동 개발 파이프라인이다.

지난 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 현재 글로벌 임상 1/2상이 진행 중이다.

이번 계약 상대방인 바이오마린은 희귀 유전질환 치료제 개발 및 상업화에 전문성을 보유한 기업이다. 최근 아미쿠스 테라퓨틱스를 인수하며 파브리병 분야 사업 역량을 강화했다.

임주현 한미약품그룹 부회장은 “LA-GLA는 국내 굴지 제약사 간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발 가능성을 높였다는 오픈이노베이션 관점에서 의미 있는 성과”라며 “이번 파트너십을 통해 LA-GLA의 글로벌 개발을 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 기술수출은 양사의 긴밀한 R&D 협력이 아우러져 거둔 의미 있는 성과”라며 “앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것”이라고 말했다.